Désignation de médicament orphelin
Afin d’encourager le développement de traitements pour les maladies rares, les autorités de santé ont élaboré une procédure spécifique : la désignation de médicament orphelin. Elle consiste à attribuer le statut de « médicament orphelin » à un candidat-médicament développé pour soigner une maladie rare.
Obtenir ce statut ne signifie pas que les essais cliniques du candidat-médicament chez des personnes malades apporteront les preuves d’efficacité, de tolérance et de qualité exigés pour l’attribution future d’une autorisation de mise sur le marché (AMM), mais que sa valeur médicale est déjà démontrée sur le plan scientifique par des études en laboratoire sur des modèles de la maladie.
L’entreprise pharmaceutique dont un produit est désigné médicament orphelin bénéficie de conditions facilitatrices aux différentes étapes du développement.
Pour en savoir plus :
https://www.eurordis.org/fr/les-medicaments-orphelins