Tous les communiqués de presse

Vaincre des maladies jusque-là considérées comme incurables est aujourd’hui possible. Les premiers médicaments sont là, disponibles pour les malades. Maintenant, pour tous ceux qui attendent encore un traitement, ces victoires il faut les multiplier !

Les équipes du Dr Juan Bueren, du Centre pour l'énergie, l'environnement et la technologie (CIEMAT – Espagne) annoncent ce jour dans Nature Medicine, les résultats concluants d’un essai de thérapie génique de phase I/II chez 4 patients atteints d’Anémie de Fanconi, une maladie rare du sang. En effet, la thérapie génique a permis de corriger les cellules souches hématopoïétiques des malades grâce à un vecteur-médicament développé en collaboration avec Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon dédié à la conception et au développement de médicaments de thérapie génique, et produit à YposKesi, plateforme industrielle de production de médicaments innovants. Après la bêta-thalassémie, la drépanocytose, l’hémophilie, une nouvelle maladie génétique du sang, l’anémie de Fanconi, bénéficie aujourd’hui d’un essai de thérapie génique chez l’homme.

Help ! Le #Téléthon2019, qui aura lieu les 6 et 7 décembre, a besoin de votre grain de folie ! En effet, placé sous le signe de la hauteur, le Téléthon invite tous ceux qui ne font pas encore partie de la #TeamTéléthon à rejoindre les rangs en organisant une animation totalement… perchée !

Une collaboration entre des équipes de l’Institut de Myologie et de l’Université d’Oxford démontre l’efficacité des oligonucléotides antisens dans le traitement de la dystrophie myotonique de Steinert, une maladie rare des muscle

Envie de repos ? Besoin de souffler, de se ressourcer en famille ? Les Villages Répit Familles® sont un concept original qui allient répit, sécurité médicale et détente ! En montagne ou à la campagne,
les familles peuvent faire un break avec la lourdeur d’un quotidien rythmé par la maladie ou le handicap.

Le Téléthon 2019, qui aura lieu les 6 et 7 décembre prochain, sera placé sous la thématique #toujoursplushaut et cela commence dès le 26 juillet 2019 ! En effet, grâce aux partenaires de l’AFM-Téléthon, un ballon aux couleurs de l’association s’envolera du GRAND EST MONDIAL AIR BALLONS® de Chambley (54), du 26 juillet au 4 août 2019. Un premier vol qui sera également le point de départ d’un tour de France inédit !

L’AFM-Téléthon lance sa deuxième campagne pour les legs, donations et assurances-vie.
Association de malades et parents de malades, l’AFM-Téléthon lance sa deuxième campagne en faveur des legs, donations et assurances-vie. A l’heure où les essais de thérapies innovantes se transforment en médicament, léguer à l’AFM-Téléthon, c’est offrir un avenir aux malades et à leurs familles.

Nos 600 muscles squelettiques, ceux qui permettent le mouvement, contribuent également à notre équilibre physiologique quotidien. En effet, grâce à leur friande consommation de glucose et de graisse, ils permettent notamment de réguler le diabète et le cholestérol. Ils constituent également une véritable réserve de chaleur. Bref, grâce à eux, on peut s’autoriser quelques excès et affronter l’hiver en toute sécurité ! D’étonnantes fonctions que la plupart ignore et qui grâce à la myologie, la science et la médecine du muscle, sont révélées au grand jour.

L’équipe d’Ana Buj Bello, chercheuse d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a réalisé la première preuve de concept d’une approche CRISPR-Cas9 dans un modèle murin de la dystrophie myotonique de Steinert, la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’adulte.

A l’occasion de son sixième anniversaire, Bpifrance et l’AFM-Téléthon reviennent sur l’action du Fonds Biothérapies innovantes et Maladies rares, un fonds Deeptech dédié aux entreprises innovantes du secteur de la santé développant des approches thérapeutiques pour traiter les maladies rares et ouvrir de nouvelles perspectives de traitement pour les maladies plus fréquentes.

Le 24 mai, la FDA américaine a donné son autorisation de mise sur le marché du Zolgensma®, un médicament de thérapie génique pour le traitement de l’amyotrophie spinale infantile développé par la société Avexis (Novartis).

Evry, le 24 mai 2019 - L’équipe d’Isabelle Richard, chercheuse CNRS au sein d’une unité Inserm à Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, a démontré l’efficacité d’une thérapie génique et déterminé la dose efficace pour traiter une maladie rare du muscle, la gamma-sarcoglycanopathie, chez des modèles murins de la maladie. Forts de ces résultats encourageants, publiés dans Molecular Therapy – Methods and Clinical Development, les chercheurs préparent un essai clinique.

Conférence de presse : Bilan du Fonds Biothérapies Innovantes et Maladies rares.

Ventes de crêpes, défis sportifs, courses de cochons, choucroutes géantes, soirées dansantes... Chaque année, les bénévoles du Téléthon organisent près de 18 000 animations partout en France, coordonnées par 154 équipes locales. Grâce à leur énergie, l’AFM-Téléthon a collecté plus 34 millions d’euros en 2018. Venez nous rejoindre pour le Téléthon 2019 qui aura lieu les 6 et 7 décembre prochains !

L’AFM-Téléthon se félicite qu’un accord ait pu être trouvé entre le laboratoire Biogen et l’Etat français concernant la prise en charge du Spinraza. Cet accord permet l’accès au médicament de tous les malades concernés par une amyotrophie spinale de types 1,2 et 3. Pour tous les malades pour lesquels le médicament sera prescrit, la prise en charge se fera sans restant à charge et chaque hôpital verra sa dépense intégralement remboursée.