Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Retrouvez ici tous les communiqués de presse de l'AFM-Téléthon.
Fort de premiers résultats concluants, Généthon a débuté, en France, en Italie et aux Pays-Bas, la partie pivotale de l’essai européen de thérapie génique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie avec le produit GNT-0003. Objectif : confirmer, l’efficacité de la dose sélectionnée chez les patients âgés de 10 ans et plus.
Le programme Depisma, lancé par l’AFM-Téléthon, en collaboration avec les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg et le Centre Hospitalier Universitaire de Bordeaux, les Agences régionales de santé Grand Est et Nouvelle-Aquitaine et avec le soutien de la filière de santé FILNEMUS et du ministère (DGOS), a débuté fin décembre dans le Grand Est et début janvier en Nouvelle-Aquitaine, les 2 régions pilotes. Ce programme dit « préfigurateur » de dépistage génétique de l’amyotrophie spinale infantile, d’une durée de deux ans, sera évalué au terme de sa première année et pourra, si les résultats attendus sont efficients, ouvrir le déploiement du dépistage de l’amyotrophie spinale à d’autres régions françaises, voire à tout le territoire.
Dans le cadre du 2ème appel à projet Sésame Filières France 2030 lancé par l'Etat et la Région Île-de-France pour soutenir la structuration de filières stratégiques en Île-de-France, I-Stem, laboratoire pionnier et leader de la recherche sur les cellules souches, et l’Université d’Évry Paris-Saclay bénéficieront d’un soutien financier pour développer la plateforme PITCH dont l’objectif est d’accélérer l’identification de médicaments pour des maladies génétiques à partir de modèles cellulaires dérivés d’IPS (cellules souches pluripotentes induites). Cette plateforme basée sur plus de 15 ans d’expertise d’I-Stem permettra de réduire le temps et les coûts de la recherche en ciblant finement des candidats-médicaments d’intérêt.
L’AFM-Téléthon et la Fondation Maladies Rares lancent un nouvel appel à projets destiné aux Filières de Santé Maladies Rares. Son objectif : soutenir des projets innovants permettant la consolidation et la maturation de preuves de concepts thérapeutiques pour des maladies rares.
L’Agence Européenne du Médicament (EMA) a accordé le statut PRIME (PRIority MEdicines) au produit de thérapie génique GNT-0003 actuellement testé dans le cadre d’un essai clinique dans le syndrome de Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Ce statut, uniquement accordé aux candidats-médicaments ayant un potentiel thérapeutique majeur, fait suite aux résultats concluants des premières phases de l’essai.
Parce que l’été est le moment idéal pour parfaire sa culture dans tous les domaines, l’AFM-Téléthon lance une série de vidéos pédagogiques et ludiques pour mieux connaitre ses muscles et leur importance pour notre bonne santé générale. Combien en avons-nous ? Quel rôle ont-ils ? Savez-vous qu’ils permettent de garder une bonne mémoire ? Qu’est-ce que le crossover effect ? Les épinards augmentent-ils vraiment la masse musculaire ? Comment éviter les courbatures ? Autant de questions et de réponses qui vous étonneront !
Du 12 au 17 septembre, l'AFM-Téléthon organise deux congrès scientifiques successifs qui rassembleront, au Palais des congrès de Nice Acropolis, près de 1000 experts internationaux de la myologie, puis de la médecine mitochondriale :
Du 22 au 25 avril au palais des congrès de Paris, plus de 1100 experts de la myologie venus de tous les continents feront le point sur les dernières avancées dans la connaissance du muscle (myogenèse, régénération, fibrose, vieillissement, exercice…) et la compréhension des maladies neuromusculaires ainsi sur les dernières innovations thérapeutiques, particulièrement en thérapie génique. Ce sera la 8ème édition du congrès international de myologie organisée par l’AFM-Téléthon et placée sous la co-présidence des scientifiques Annemieke Aartsma-Rus (Pays-Bas) et John Vissing (Danemark).
Une étude conduite par l’équipe de recherche MOOVE* du Centre de Recherche en Myologie, dirigée par France Pietri-Rouxel, avec Sestina Falcone et Massiré Traoré, en collaboration avec plusieurs équipes de l’Institut de Myologie et de Sorbonne Université, vient d’être publiée dans la revue Brain**. Elle porte sur les effets de l’administration chronique d’un facteur, le GDF5, sur la déficience neuromusculaire liée au vieillissement (sarcopénie) chez la souris.
14 associations publient ce 13 mai un document intitulé “L’ordonnance de la société civile pour une nouvelle politique du médicament. Garantir l’accès, maîtriser les prix.” Elles alertent sur les difficultés d’accès aux produits de santé pour les patients-es, proposent des solutions concrètes aux décideurs-ses publics-ques et incitent à la mobilisation.
Le 5 octobre dernier, l’AFM-Téléthon a reçu l’autorisation de la CNIL de créer un entrepôt de données de santé, un outil majeur pour l’étude des maladies neuromusculaires, la mise au point de nouveaux traitements et le suivi de l’efficacité des traitements innovants.