Tous les communiqués de presse

Thérapie génique, thérapie cellulaire… des médicaments innovants nés dans les laboratoires du Téléthon – Généthon pour la thérapie génique, I-Stem pour la thérapie cellulaire - arrivent aujourd’hui chez les malades. L’AFM-Téléthon propose deux journées d’immersion et de découvertes pour suivre de près le chemin du médicament et voir concrètement comment sont utilisés les dons du Téléthon.

L’Equipe Maladies neuromusculaires et thérapie génique du Dr Ana Buj Bello, chercheuse Inserm à Généthon et des équipes américaines, notamment de l’Université de Washington, ont franchi une nouvelle étape dans le traitement de la myopathie myotubulaire par thérapie génique. Les chercheurs ont démontré l’efficacité de l’administration du vecteur par voie intraveineuse et identifié la dose permettant de rétablir la force musculaire à long terme chez l’animal de grande taille. Ces travaux qui font la couverture de Molecular Therapy du 5 avril ont été réalisés grâce au soutien du Téléthon et du Myotubular Trust.

Bonjour, Vous trouverez ci-dessous la rétrospective de l'année 2016 des actualités scientifiques des équipes de l’Institut des Biothérapies.

Le Téléthon a changé la vie de milliers de familles. Il y a 30 ans, l’isolement, l’absence de recherche, l’absence de reconnaissance, aucune solution thérapeutique pour les maladies rares… 30 ans plus tard, on a mis un nom sur des milliers de maladies, on a gagné des années de vie grâce à une prise en charge médicale adaptée… Et les premiers candidats-médicaments sont là ! Le combat des familles est devenu le combat de tous !