Faîtes un don en ligne
Ligne directe donateurs : 0825 07 90 95 (0,15€ TTC/min + prix d’un appel local)
Publié le : 31/03/2020

Myopathie de Duchenne : un médicament de saut d’exon autorisé au Japon

Issu d’un laboratoire japonais, le viltolarsen, un oligonucléotide antisens ciblant le saut de l’exon 53 du gène DMD, vient d’être autorisé au Japon sous le nom de Viltepso.

Parmi les approches thérapeutiques innovantes développées pour traiter la dystrophie musculaire de Duchenne, le saut d’exon permet de cibler des anomalies du gène DMD qui provoquent un décalage dans son message et empêchent la fabrication de dystrophine.

Le viltolarsen (NS-065/NCNP-01ou Viltepso) développé par le laboratoire japonais Shinyaku Co. Ltd et le National Center of neurology and Psychiatry est un oligonucléotide antisens de type morpholino qui cible le saut de l’exon 53 du gène de la dystrophine (gène DMD). L’action de cette molécule doit permettre au gène DMD de produire, dans le muscle, une dystrophine plus courte, mais qui contient les domaines fonctionnels essentiels à son activité. 

Le laboratoire Shinyaku Co. Ltd a annoncé le 25 mars 2020 par communiqué de presse l’approbation commerciale du viltolarsen (NS-065/NCNP-01, Viltepso) sur le marché Japonais, par les autorités sanitaires du pays. Le viltolarsen est administré par injection intraveineuse, une fois par semaine, à une dose de 80mg/kg.
Cette molécule rejoint d’autres oligonucléotides antisens ayant déjà reçu une autorisation de mise sur le marché, cette fois aux États-Unis : l’Exondys51 et le Vyondys53.
Par ailleurs, le viltolarsen pourra aussi être prescrit aux États-Unis, a titre compassionel, dans le cadre d’un programme d’accès autorisé (expanded acces program).

Pour donner son autorisation, qui ne s’applique qu’au Japon, les autorités sanitaires japonaises se sont appuyées sur les résultats d’essais cliniques maintenant terminés : un essai de phase I auprès de 10 garçons atteints de DMD âgés de 5 à 18 ans et un essai de phase I/II en double aveugle contre placebo chez 16 garçons atteints de DMD âgés de 4 à 9 ans. Aucune précision récente sur les résultats de ces essais n’a encore été communiquée par le laboratoire. Un essai international de phase III (RACER53) vient de débuter pour confirmer ces données à plus long terme et auprès d’une plus large cohorte.

Source
Marketing authorization in Japan of VILTEPSO® Intravenous Infusion 250 mg for the treatment of Duchenne muscular dystrophy. (Communiqué de presse du 25 mars 2020)

Rechercher une actu
Recherchez une actualité
Par ex., 01/12/2020
Filtrer par date