SMA : suivi sur 2 ans avec ou sans Zolgensma
Une nouvelle étude confirme l’efficacité sur 2 ans du produit de thérapie génique Zolgensma dans le traitement de la SMA.
Un pourcentage de survie de 100% avec le Zolgensma®
Une nouvelle publication de l’équipe de J. Mendell, expert américain de la thérapie génique, sur l’efficacité du produit de thérapie génique Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1 vient de paraitre début septembre 2019. Dans cette étude, les auteurs ont comparé les résultats obtenus sur 2 ans lors du premier essai de thérapie génique réalisé chez 12 participants avec le Zolgensma® aux données d’une cohorte de personnes non traitées provenant d’une étude d’histoire naturelle de la SMA de type 1 (étude Neuronext).
Au terme d’un suivi de 2 ans, le pourcentage de survie est de 100% pour les participants traités par Zolgensma®, alors qu’il est de 38% pour la cohorte non traitée. Les personnes sous Zolgensma® présentent également une amélioration de la fonction motrice et du développement moteur (avec notamment la capacité de s’asseoir, voire même pour certains de marcher).
Le Zolgensma, premier traitement de thérapie génique autorisé aux États-Unis
Le Zolgensma® est un produit de thérapie génique composé d’un vecteur viral AAV transportant le gèneSMN1 afin de produire la protéine SMN manquante dans la SMA. Il a reçu le 24 mai 2019 une autorisation de mise sur le marché dans le traitement de la SMA aux États-Unis.
Sources
AVXS-101 (Onasemnogene Abeparvovec) for SMA1: Comparative Study with a Prospective Natural History Cohort.
Al-Zaidy SA, Kolb SJ, Lowes L, Alfano LN, Shell R, Church KR, Nagendran S, Sproule DM, Feltner DE, Wells C, Ogrinc F, Menier M, L'Italien J, Arnold WD, Kissel JT, Kaspar BK, Mendell JR.
J Neuromuscul Dis., 2019.