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Publié le : 12/02/2018

Un véritable espoir pour les patients atteints de la maladie de Crigler-Najjar avec le premier essai de thérapie génique chez l’Homme

Généthon démarre un essai clinique de phase I/II pour le traitement du syndrome Crigler-Najjar, une maladie rare du foie. Un essai réalisé grâce au travail entamé depuis de nombreuses années par le laboratoire de l’AFM-Téléthon.

C’est une première pour un essai de thérapie génique en Europe, pour une maladie métabolique du foie et on la doit à Généthon, le laboratoire créé et financé par l’AFM-Téléthon. Le laboratoire démarre un essai clinique de phase I/II pour la maladie de Crigler-Najjar

D’origine génétique, elle se caractérise par l’accumulation anormale dans tous les tissus de l’organisme et le cerveau, de bilirubine, une substance pigmentée jaune fabriquée par le foie. Lorsque cette enzyme, chargée de l’éliminer ne fonctionne pas, la bilirubine s’accumule, provoquant une jaunisse intense et chronique. Si elle n’est pas traitée rapidement cette accumulation peut générer d’importants dommages neurologiques et devenir mortelle.

Aujourd’hui, le seul traitement pour les personnes concernées est la photothérapie quotidienne  obligatoire durant 10 h à 12 h. L’alternative reste la transplantation hépatique, un traitement compliqué et très lourd.

Véritable espoir pour les malades, cet essai européen inclura 17 patients de plus de 10 ans, âge de maturité du foie, dans 4 centres investigateurs en Europe. Il a pour objectifs d’évaluer la tolérance du produit, de définir la dose optimale et d’évaluer l’efficacité thérapeutique du candidat-médicament. 

L’AFM-Téléthon a engagé près de 12 millions d’euros dans les phases de recherche et développement qui ont permis d’aboutir à cet essai. 

La persévérance des chercheurs et de l’équipe du Dr Federicco Mingozzi qui a développé la technologie utilisée dans l’essai, ouvre la porte du traitement : « Cet essai est rendu possible grâce au travaux pionniers menés depuis près de 20 ans par Généthon au service de la thérapie génique pour les maladies rares. Il y a aujourd’hui 7 essais cliniques en cours à travers le monde pour des produits issus de Généthon ou auquel il a été étroitement associé » précise Frédéric Revah, Directeur général de Généthon.

« En 1990, nous avons créé Généthon pour comprendre les maladies génétiques qui tuent nos enfants et trouver des traitements innovants pour les guérir. Depuis de nombreuses années, notre laboratoire est l’un des leaders mondiaux dans le domaine de la thérapie génique. Alors qu’il est à l’origine de nombreux défis thérapeutiques, il démarre aujourd’hui le premier essai chez l’Homme pour cette maladie rare du foie. A cet instant précis, je pense surtout aux familles qui, depuis des mois, attendent avec impatience que le feu vert soit donné par les agences réglementaires pour débuter l’essai, je sais qu’il est synonyme de tant d’espoir pour elles », déclare Laurence Tiennot-Herment, Présidente de l’AFM-Téléthon. 

Frédéric Revah, directeur de Généthon (laboratoire créé et financé par l'AFM-Téléthon) revient sur le démarrage de cet essai

 

Rappelez-vous en 2016, Elena, atteinte du syndrome de Crigler-Najjar, était l’une des ambassadrices du Téléthon. Voici son histoire : 

 

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