DM1 : la piste de l’érythromycine
L’érythromycine, un antibiotique utilisé de longue date, améliore la myotonie de souris modèle de DM1.
Beaucoup de molécules similaires à des antibiotiques ont une capacité à se lier à l’ARN. C’est pourquoi, dans une perspective de repositionnement de médicament, une équipe japonaise et polonaise a réalisé un criblage de 20 antibiotiques, approuvés par la FDA (Food and drug administration) et qui se lient à l’ARN. Parmi les molécules étudiées, l’érythromycine s’est montré être le plus efficace dans des cellules modèles de dystrophie myotonique de type 1 (DM1) en culture pour inhiber les interactions ARN-MBNL1 et libérer MBNL1, avec une réduction de la formation d’agrégats anormaux et des défauts d’épissage. Chez une souris modèle de DM1, l’administration orale d’erythromycine a amélioré la myotonie de ces souris.
Source
Oral administration of erythromycin decreases RNA toxicity in myotonic dystrophy.
Nakamori M, Taylor K, Mochizuki H, Sobczak K, Takahashi MP.
Ann Clin Transl Neurol. 2015 (Dec).