DMC : l’omigapil, c’est fini !
L’association Cure CMD annonce l’arrêt du développement de l’omigapil dans les dystrophies musculaires congénitales liées à COL6 et à LAMA2.
L’essai CALLISTO était un essai de phase I visant à étudier la tolérance et le devenir dans l’organisme (pharmacocinétique) de l’omigapil pendant 12 semaines chez 20 enfants atteints de dystrophie musculaire congénitale liée à COL6 ou à LAMA2.
Les résultats de l’essai, publiés en 2024, ont montré une bonne tolérance et un profil pharmacocinétique favorable du produit chez ces enfants sans pouvoir mettre en évidence une éventuelle efficacité sur cette durée. Les auteurs font l’hypothèse d’une durée insuffisante de traitement pour pouvoir mettre en évidence une efficacité clinique.
Le laboratoire pharmaceutique Santhera Pharmaceuticals avait décidé d’arrêter le développement de cette molécule dans les dystrophies musculaires congénitales, à la suite des premiers résultats du produit.
Sources
Omigapil Community Statement
Site internet Cure CMD, consulté le 7/09/2021 (en anglais)
Phase 1 Open-Label Study of Omigapil in Patients With LAMA2- or COL6-Related Dystrophy.
Foley, A. R., Yun, P., Leach, M. E. et al.
Neurol Genet 2024 10(3): e200148.