Dystrophie musculaire de Duchenne et corticothérapie : des préconisations françaises pour harmoniser les pratiques

Sur le territoire français, environ 2 000 enfants et adultes atteints de dystrophie musculaire de Duchenne sont suivis dans un Centre de référence ou de compétences. Et la corticothérapie est utilisée en traitement de fond dès l’enfance car elle permet, notamment, de retarder la perte de la marche. La filière de santé maladies rares neuromusculaires Filnemus et la Société française de neurologie pédiatrique (SFNP) ont élaboré des recommandations concernant ce traitement chez les enfants.

Un mode d’emploi très détaillé

En France, deux médicaments sont utilisés : la prednisone/prednisolone à une dose de 0,75 mg/kg/jour, disponible en pharmacie, et le deflazacort à une dose de 0,9 mg/kg/jour, disponible sur demande du médecin auprès de l’Agence nationale de sécurité du médicament et des produits de santé (ANSM) dans le cadre d’une autorisation d’accès compassionnel. Le nouveau corticoïde vamorolone (Agamree^®), qui dispose d’une autorisation de mise sur le marché européenne depuis décembre 2023 seulement, n’est pas mentionné dans les recommandations françaises.

Ces dernières s’appuient sur les recommandations internationales. Elles préconisent notamment d'instaurer la corticothérapie avant un déclin moteur important, en général entre 4 et 6 ans, après un bilan complet (examens clinique, biologique et ophtalmologique, ostéodensitométrie, mise à jour des vaccins…). 

Des informations détaillées doivent être fournies aux familles concernant l’alimentation, les effets indésirables possibles de la corticothérapie, le fait d’administrer ce traitement plutôt le matin, au petit-déjeuner, de ne surtout pas l’arrêter brusquement et de ne pas donner à l’enfant sous corticoïdes des anti-inflammatoires non stéroïdiens, tels que l'ibuprofène et l'aspirine.

Des tests fonctionnels de la motricité doivent être effectués tout au long du suivi afin d’évaluer l’efficacité du traitement, tandis qu’une surveillance clinique, biologique, radiologique et ophtalmologique régulière permet de s’assurer que le traitement est bien toléré. Sa mauvaise tolérance peut conduire les médecins à en adapter la dose, voire à l’arrêter si les effets indésirables sont trop importants.

Des effets indésirables à surveiller

Les effets indésirables liés à la corticothérapie sont fréquents, mais modérés la plupart du temps. La filière Filnemus et la SFNP émettent des recommandations concernant l’ostéoporose, le retard de croissance, la prise de poids, le retard de puberté, la cataracte (après quatre à six ans de traitement), l’hypertension (dans 22 à 47% des cas), les troubles du comportement, le risque infectieux, ainsi que les complications digestives et métaboliques (diabète, hypokaliémie). Chacun de ces effets indésirables requiert une prise en charge spécifique.

Par exemple, concernant le retard de croissance, qui fait partie des complications les plus fréquentes, la taille doit être mesurée tous les 6 mois afin de repérer un éventuel retard, qui doit mener à solliciter l’avis d’un spécialiste. Un traitement par hormone de croissance peut être envisagé, de même qu’une supplémentation en testostérone chez le garçon lorsque la puberté n’est pas commencée à l’âge de 14 ans. 

Source
Choice of compound, dosage, and management of side effects for long-term corticosteroid treatment in Duchenne muscular dystrophy: Guidelines from the Neuromuscular Commission of the French Society of Pediatric Neurology.
Fontaine Carbonnel S, Dabaj I, de Montferrand C et al.
Arch Pediatr. 2024 Oct.