La fondation Myotubular Trust apporte son soutien à Généthon
![La fondation anglaise Myotubular Trust apporte son soutien à Généthon pour le développement de la thérapie génique dans la myopathie myotubulaire](/sites/default/files/styles/webp/public/legacy/0_presse_institutionnel_lth_portrait.jpg.webp?itok=UBEHhse9)
La fondation anglaise créée par des parents de malades annonce son soutien au développement d’un essai pré-clinique de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire.
La myopathie congénitale myotubulaire est une maladie neuromusculaire de l’enfant due à des mutations du gène MTM1 codant pour la myotubularine, une protéine impliquée dans le fonctionnement des cellules musculaires. Depuis 2009, le Dr Buj-Bello mène au sein de Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, des travaux visant à développer une thérapie génique pour cette maladie rare qui touche 1 nouveau-né garçon sur 50 000.
Lire : Communiqué de presse - La fondation anglaise Myotubular Trust apporte son soutien à Généthon