Les défis à venir

Démarrage d’un essai de thérapie innovante pour la myopathie de Duchenne
La myopathie de Duchenne, qui ne touche que les garçons, est la plus fréquente des maladies neuromusculaires de l’enfant. Forts des résultats précliniques concluants publiés en novembre dernier, les chercheurs de l’Institut des biothérapies devraient déposer, auprès de l’ANSM, une demande d’autorisation pour démarrer un essai de thérapie génique par saut d’exon fin 2015.

Un nouvel essai pour une maladie du foie
Après les maladies du système immunitaire, du sang, du muscle et de la vision, les chercheurs s’attaquent à une maladie rare du foie. Généthon, le laboratoire de l’AFM-Téléthon, prépare ainsi un essai de thérapie génique pour la maladie de Crigler Najjar. Les études précliniques se poursuivent et les patients sont en cours de recrutement ; une fois ces étapes achevées, l’essai, après obtention des autorisations nécessaires, pourra débuter.

Les cellules souches à l’essai
Deux essais de thérapie cellulaire sont en préparation par I-stem, le laboratoire pionnier des cellules souches en France :
• une greffe de peau reconstituée à partir de cellules souches embryonnaires chez des patients atteints d’ulcères liés à la drépanocytose.
• une greffe des cellules souches de la rétine pour préserver la vue des patients concernés par une rétinite pigmentaire.
Ces deux essais devraient être lancés, sous réserve de la réception des autorisations réglementaires, dès l’an prochain.

Ouverture d’I-Motion, un centre clinique pédiatrique pour les essais innovants
Ce centre, qui ouvrira ses portes en 2015 au sein de l’hôpital Trousseau, sera dédié à la réalisation d’essais thérapeutiques chez les enfants atteints de maladies neuromusculaires. Une plateforme de pointe qui permettra d’accélérer encore le développement des thérapies innovantes.