Les Maladies rares exclues de l’innovation thérapeutique : Il est urgent d’agir !
A quelques jours de la journée internationale des maladies rares 2022, l’AFM-Téléthon alerte : des innovations nées en France ne trouvent aucun investisseur français ou européens, et des médicaments issus de la recherche française sont inaccessibles aux malades européens. Une situation inacceptable.
Alors que la Journée internationale des maladies rares 2022 sera marquée par la tenue à Paris, le 28 février, d’une conférence dédiée au parcours de soin et d’innovation pour les maladies rares, l’AFM-Téléthon lance un appel aux dirigeants français et européens : alors que les maladies rares sont bien souvent le fer de lance de l’innovation, les malades européens sont en passe d’être exclus de ses bénéfices thérapeutiques. 3 millions de Français, 30 millions d’Européens sont pourtant concernés.
Des médicaments innovants issus de la recherche française, bénéficiant d’une autorisation de mise sur le marché octroyée par l’EMA (Agence européenne des médicaments), ne sont pas accessibles aux malades européens, comme l’illustre l’exemple récent du Skysona pour l’adrénoleucodystrophie cérébrale liée à l’X. Bluebird Bio, le laboratoire américain qui a mis au point ce traitement, a décidé en octobre dernier d’abandonner sa commercialisation en Europe pour se consacrer au seul marché américain, alors qu’il a reçu en juillet dernier une AMM. Une situation intolérable d’autant que ce traitement de thérapie génique est issu, comme beaucoup d’autres, d’une recherche menée par des équipes françaises (Dr Cartier-Lacave/Pr Aubourg, Inserm) avec le soutien du Téléthon !
L’exemple sur Skynosa n’est malheureusement pas isolé ! Des projets cliniques innovants nés dans notre pays ne trouvent aucun investisseur français ou européen. Sommes-nous donc condamnés à l’éternel dilemme : abandonner les innovations faites en France dans les placards de nos laboratoires de recherche ou les voir devenir des médicaments aux USA ou en Asie ?
Enfin, le développement des thérapies innovantes pour les maladies dites ultra-rares, pour lesquelles il n’y a pas de modèle commercial, dépend aujourd’hui de la générosité publique. L’innovation, des preuves de concept sont là mais les financements publics sont inexistants tout comme les financements privés lucratifs. Or, 85% des maladies rares sont des ultra-rares. Sans action spécifique, des millions de malades resteront aux portes des traitements.
Alors que l’excellence de la recherche française, et plus largement européenne, n’est plus à démontrer, l’absence de politique volontariste de la France et de l’Europe en matière de développement de l’innovation thérapeutique se traduit aujourd’hui par une perte de chance inacceptable pour les malades. Forte de ce constat, l’AFM-Téléthon lance un appel aux dirigeants français et européens. Il est urgent d’agir pour mettre en place dès maintenant les actions ambitieuses qui garantiront aux malades européens l’accès à cette médecine innovante qui bénéficie également aux maladies plus fréquentes !
Lisez le communiqué de presse de l’AFM-Téléthon
« C’est le monde à l’envers. On parle sans arrêt de réindustrialisation de la France mais il est possible que, dans dix ans, la plupart des médicaments de thérapies géniques soient développés et produits ailleurs que chez nous alors que nous les aurons conçus. Il y a un risque important de voir ces innovations commercialisées à prix d’or par des sociétés américaines ; et difficilement assumables par nos systèmes de santé. » déclare Laurence Tiennot-Herment.
Découvrez l’interview de Laurence Tiennot-Herment, présidente de l’AFM-Téléthon dans le JDD.