Les patients atteints de SMA de type 2 et 3 s’expriment sur leur qualité de vie

Ces dernières années, plusieurs approches thérapeutiques pour la SMA sont arrivées en phases de recherche et développement. Alors que plusieurs traitements sont aujourd’hui aux portes du médicament, il était important de faire connaitre le ressenti des malades atteints de SMA de type 2 et 3. Un questionnaire, élaboré par un groupe de cliniciens, chercheurs, soignants et malades, et traduit en 8 langues, a été transmis aux patients via les différentes associations européennes de malades et notamment par l’AFM-Téléthon. L’objectif étant de de préciser l’impact que la maladie a sur leur vie quotidienne et de connaitre leur attente concernant les développements thérapeutiques actuels. 

Plus de 800 réponses ont été obtenues en moins de 2 semaines. 

Cette étude dévoile la perception que les malades européens ont de leur maladie, quelles fonctions sont particulièrement importantes de préserver ou d’améliorer en priorité, quel impact leur état clinique actuel a sur leur vie quotidienne, et quels sont les bénéfices thérapeutiques minimum qu’ils attendent d’un médicament. Elle permet de déterminer les activités de la vie quotidienne (utiliser les toilettes seul, se nourrir seul, se laver seul, effectuer un transfert seul…) qui ont le plus d’impact sur leur qualité de vie et qu’ils aimeraient voir s‘améliorer en priorité.

Elle démontre également que l’opinion des patients est extrêmement homogène à travers l’Europe en ce qui concerne l’impact de leur état clinique actuel et leurs souhaits thérapeutiques. La quasi-totalité ( 96,5 %) des personnes interrogées considèrent qu’un médicament qui stabiliserait leur état clinique représenterait un progrès thérapeutique et plus de 80 % d’entre eux (81,3%) considèrent même que cela représenterait un progrès important.

Les résultats ont été publiés dans la revue scientifque Neuromuscular Disorders, une véritable reconnaissance pour la voix des malades.