Maladie de Kennedy : premiers résultats encourageants du clenbutérol
Résultats positifs d’une étude pilote sur les effets pendant 12 mois du clenbutérol chez 20 personnes atteintes d'amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l’X
Le clenbutérol est une molécule qui a montré un effet protecteur sur le muscle dans une souris modèle de amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l’X ou maladie de Kennedy.
Une étude pilote a évalué la tolérance et l'efficacité du clenbutérol chez 20 personnes atteintes d'amyotrophie bulbo-spinale récessive liée à l’X ou maladie de Kennedy pendant 12 mois. Les résultats publiés en mai 2013 ont montré une augmentation significative de la distance de marche en 6 minutes et de la capacité vitale des 16 participants qui sont allés jusqu'au bout de l'étude. Aucun effet secondaire grave n’a été rapporté.
Pilot trial of clenbuterol in spinal and bulbar muscular atrophy.
Querin G, D'Ascenzo C, Peterle E, Ermani M, Bello L, Melacini P, Morandi L, Mazzini L, Silani V, Raimondi M, Mandrioli J, Romito S, Angelini C, Pegoraro E, Sorarù G.
Neurology. 2013 (Juin). 80(23) : 2095-2098. Epub 2013 May 3.