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Maladie de Pompe : vers un nouveau traitement en cas d’échec du Myozyme

Publié le
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Les résultats préliminaires de l’essai mini-COMET montrent une bonne tolérance et une efficacité clinique de l’avalglucosidase alfa chez des enfants atteints de la forme infantile de la maladie de Pompe qui ne répondaient pas ou peu au Myozyme®.

Le traitement par enzymothérapie avec le Myozyme® a considérablement amélioré l’espérance de vie, sans recours à la ventilation invasive, chez les personnes atteintes de la forme infantile de la maladie de Pompe. Toutefois, son efficacité varie selon les personnes et pourrait décliner au fil du temps.
Le Nexviadyme® (avalglucosidase alfa) est une nouvelle enzymothérapie développée par le laboratoire Sanofi Genzyme. Un premier essai, COMET avait montré qu’il était aussi efficace que le Myozyme dans la forme tardive de la maladie. L’essai mini-COMET vise à évaluer sa sécurité, son devenir dans l’organisme et son efficacité chez 22 participants âgés de moins de 18 ans atteints de la forme infantile, et qui ne répondaient plus ou peu au Myozyme.

Des premiers résultats encourageants pour le Nexviadyme

Les participants de l’essai ont été répartis dans trois groupes en fonction de leur réponse au traitement Myozyme précédant (c’est le traitement de référence).

Infographie - Mini COMET Trois groupes différents

À l’issue de six mois de traitement, les premiers résultats publiés en décembre 2022 montrent que le Nexviadyme a été aussi bien toléré que le Myozyme, sans effet indésirable grave.

Une tendance à améliorer ou à stabiliser la mobilité à forte dose

La dose la plus élevée de Nexviadyme (40mg/kg) semble entrainer une amélioration ou une stabilisation de la mobilité (mesurée par la distance parcourue en marchant 6 minutes) et des capacités motrices (évaluées par la mesure de la fonction motrice globale (GMFM)).
L’étude se déroule dans 6 pays à travers le monde, dont la France. Il est prévu qu’elle s'étende sur plus de 7 ans pour chaque participant. Tous seront d'ailleurs traités avec le Nexviadyme au cours de la prochaine étape.

Source
Safety and efficacy of avalglucosidase alfa in individuals with infantile-onset Pompe disease enrolled in the phase 2, open-label Mini-COMET study: The 6-month primary analysis report
Priya S Kishnani , David Kronn , Anaïs Brassier 
Genet Med . 2022 Dec 20;100328.

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