Myasthénie oculaire : des anticholinestérasiques dans les yeux ?
Deux équipes de recherche distantes de plus de 11 000 km explorent une piste de traitement identique : soigner les formes oculaires de myasthénie auto-immune avec des anticholinestérasiques appliqués localement.
La myasthénie auto-immune débute dans près de la moitié des cas par une atteinte isolée des muscles des yeux. Le premier médicament prescrit est alors un produit de la famille des anticholinestérasiques sous forme de comprimés (pyridostigmine ou Mestinon®). Cependant, il peut avoir des effets indésirables généraux (notamment digestifs) et n’est pas toujours efficace sur les symptômes oculaires. Alors pourquoi ne pas tenter un traitement local, sur les seuls muscles des yeux ?
Encore une hypothèse au Canada...
Une équipe de pharmaciens et d’ophtalmologistes canadiens réfléchit sérieusement à formuler la pyridostigmine sous forme de collyres ou de gel, appliqué directement sur les conjonctives, ou bien de patch à poser sur la peau autour des yeux. À l’appui de leur projet, les chercheurs fournissent des arguments anatomiques (muscles concernés à proximité, faible épaisseur de la peau...) et pharmacologiques (caractère hydrophile de la pyridostigmine, progrès récents dans la formulation des médicaments locaux...). Ils envisagent désormais de démontrer que cette approche est faisable et efficace, pour commencer sur des modèles animaux de la maladie.
... déjà un essai clinique en Thaïlande
Une équipe thaïlandaise a franchi cette étape préclinique en 2025, avec un anticholinestérasique sensiblement différent, la néostigmine, d’habitude utilisée en injection (Prostigmine®) à l’hôpital pour poser le diagnostic de myasthénie auto-immune. Cette même équipe a également mené dans la foulée un essai de phase I chez 12 patients (avec anti-RACh pour 10 d’entre eux), âgés de 46 à 68 ans.
Après une administration unique de collyre de néostigmine, l’ouverture des yeux a augmenté de plus de deux millimètres chez 83% des patients traités par la dose optimale (1,5 mg/mL). C’est un témoin de l’efficacité du produit sur l’un des signes de la myasthénie oculaire : la fermeture involontaire des paupières (ptosis). Et les participants du groupe 1,5 mg/mL l’ont confirmé, 100% d’entre eux rapportant une atténuation du ptosis. Les investigateurs n’ont détecté aucun effet indésirable, général ni local.
Source
Topical pyridostigmine for ocular myasthenia gravis: a translational hypothesis.
Ing EB, Lim K, Davies NM et al.
Med Hypothesis Discov Innov Ophthalmol. 2026 Apr 22;15(1):69-77.
Safety and effect of topical neostigmine ophthalmic solution in animal models.
Ongprakobkul C, Jariyakosol S, Apinyawasisuk S et al.
Sci Rep. 2025 Aug 22;15(1):30847.
Phase 1 dose-finding study of topical neostigmine ophthalmic solution for alleviating myasthenic ptosis.
Ongprakobkul C, Apinyawasisuk S, Jariyakosol S et al.
Sci Rep. 2026 May 2.