Myasthénie : résultats positifs d’immunoglobulines en intraveineux

Les immunoglobulines polyvalentes humaines font partie des traitements utilisées dans les exacerbations de la myasthénie auto-immune. Elles sont toutefois soumises à des tensions d’approvisionnement récurrentes qui rendent nécessaires un élargissement de l’offre des produits disponibles.
Le laboratoire Grifols commercialise deux formes d’immunoglobulines polyvalentes humaines administrables par voie intraveineuse – les IGIV (Gamunex®) et les IGIV-C (Gamunex®-C). Elles n’ont pas d’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France pour la myasthénie auto-immune. La tolérance et l’efficacité du Gamunex®-C ont été évaluées dans cette maladie par un essai cliniqueen ouvert dans plusieurs pays dont la France qui comptait six sites investigateurs à Lyon, Grenoble, Lille, Marseille, Strasbourg et Toulouse.

Efficace chez plus de 7 participants sur 10

D’une durée de 28 jours, cet essai a inclus 49 adultes présentant une poussée sévère de myasthénie généralisée et traités depuis au moins deux mois par corticoïdes. Ils devaient recevoir une perfusion d’IGIV-C deux jours de suite. Seuls 43 d’entre eux ont finalement bénéficié des deux perfusions successives.
Publiés en octobre 2019, les résultats de cet essai montrent une bonne tolérance des IGIV-C. Deux semaines après les perfusions, 76,7% des participants avaient une amélioration significative de la force de différents muscles mesurée grâce au score QMG (Quantitative Myasthenia Gravis).
Les IGIV-C se sont avérées efficaces pour une proportion encore supérieure de participants en ce qui concerne un score composite qui évaluent des symptômes et des signes d’examen (86% de participants répondeurs au traitement à 2 semaines) et la réalisation d’activités de la vie quotidienne (88,4%) évaluée grâce à l’échelle MG-ADL. Ces résultats confirment ceux d’essais cliniques antérieurs.

Source
A Phase 3 Multicenter, Prospective, Open-Label Efficacy and Safety Study of Immune Globulin (Human) 10% Caprylate/Chromatography Purified in Patients with Myasthenia Gravis Exacerbations.
Karelis G, Balasa R, De Bleecker JL et al
European neurology 2019 October