Myasthénie, SMC : Lu pour vous 2026 n°17

On vit plus vieux aux États-Unis avec une myasthénie !

De 2000 à 2015, les personnes atteintes de myasthénie auto-immune résidant dans quatre États des États-Unis (Floride, Wisconsin, Texas et New York) sont décédées à un âge plus tardif que la population générale du pays, bénéficiant de près de cinq années supplémentaires de vie, en moyenne. Elles sont aussi décédées 15,5 années plus tard (toujours en moyenne) que les personnes atteintes d’une autre maladie auto-immune, la sclérose en plaques, résidant dans ces mêmes États. Et cela à une période où n’étaient disponibles que les traitements « classiques » de la myasthénie (corticoïdes, immunosuppresseurs...). Comment expliquer ces résultats inattendus ? Le début tardif de la myasthénie, un suivi médical très régulier ou encore un potentiel effet protecteur des immunosuppresseurs sur le vieillissement pourraient jouer un rôle. Autant d’hypothèses qui restent à confirmer !
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Des cellules CAR-T efficaces au moins 19 mois dans la myasthénie

Après avoir reçu une perfusion de cellules CAR-T KYV-101, trois des participants de l’essai KYSA-6, âgés de 33, 37 et 76 ans, ont connu une rémission de leur myasthénie auto-immune sévère et réfractaire à de nombreux autres traitements. Cette rémission a permis l’arrêt des médicaments contre la myasthénie. Elle s’est maintenue pendant la durée du suivi, soit au moins 19 mois pour deux participants, et 24 mois pour le troisième. Concrètement, à ce terme, deux des participants pouvaient marcher sans limite de distance, et la distance de marche du troisième était passée de 200 mètres à 5 km. L’essai clinique se poursuit dans six pays, hors de France. Il prévoit l’inclusion de 66 participants au total et doit se terminer en 2028.  
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Aperçu de la prise en charge médicamenteuse du syndrome de Lambert-Eaton

Une étude menée aux Pays-Bas sur plus de 30 ans retrace la prise en charge de 70 patients atteints du syndrome de Lambert-Eaton, une maladie auto-immune qui, comme la myasthénie, touche la jonction neuromusculaire. L'amifampridine demeure le traitement de référence pour soulager leurs symptômes. Généralement prescrit dans les six premiers mois qui suivent le diagnostic, il améliore la mobilité d’une majorité de personnes. Bien que des effets secondaires comme des fourmillements (paresthésies) soient fréquents, le traitement est rarement arrêté. La pyridostigmine est également largement utilisée, mais ses effets secondaires conduisent près d’un tiers des patients à interrompre le traitement. En parallèle, les traitements immunosuppresseurs ou immunomodulateurs (prednisolone ou azathioprine principalement), qui agissent directement sur le système immunitaire, sont introduits progressivement selon les besoins de chacun, avec une utilisation croissante au fil du temps. Contrairement à la myasthénie auto-immune, ces thérapies sont plus rarement prescrites au début de la maladie.
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