Myasthénie : une phase III a priori réussie pour l’efgartigimod
Les résultats de l’essai ADAPT seraient positifs en termes d’efficacité et de sécurité, selon un communiqué de presse du laboratoire argenx diffusé le 26 mai 2020.
L’efgartigimod aurait atteint le critère principal d’efficacité de l’essai clinique de phase III nommé ADAPT lequel a inclus, dans 16 pays dont la France, 167 adultes atteints de myasthénie généralisée avec ou sans autoanticorps dirigés contre les récepteurs à l’acétylcholine (anti-RACh). Au terme de 6 mois de suivi, 67,7% des participants avec auto-anticorps anti-RACh traités par efgartigimod ont bénéficié d’une amélioration sensible (au moins 2 points) et durable (au moins 1 mois) du score des activités quotidiennes (MG-ADL), contre 29,7% des participants ayant reçu le placebo. Au-delà, le score quantitatif de la myasthénie (QMG) a connu une amélioration significative (au moins 3 points) et soutenue (4 semaines a minima) chez 63,1% des participants avec anti-RACh traités par efgartigimod versus 14,1% pour ceux qui ont reçu le placebo.
Une bonne nouvelle à confirmer
Les résultats détaillés, notamment de la tolérance de l’efgartigimod et de son efficacité chez les participants qui n’ont pas d’auto-anticorps anti-RACh, devraient être communiqués lors d’un congrès médical à venir. Dans l’attente, 90% des participants de l’essai ADAPT ont intégré son extension en ouvert (ADAPT+), laquelle va permettre d’évaluer le candidat-médicament au long cours sur 3 ans.
Un mode d’action innovant
L’efgartigimod a été conçu pour réduire le taux d’auto-anticorps circulants en bloquant leur recyclage par les récepteurs néonataux Fc (ou FcRn). Cette action anti-FcRn est partagée par quatre autres candidats-médicaments (rozanolixizumab, nipocalimab, RVT-1401 et batoclimab) également en phase d’essai clinique dans la myasthénie. Les autorités de santé européennes avaient déjà attribué à l’efgartigimod le statut de médicament orphelin pour la myasthénie auto-immune en mars 2018. La société néerlandaise argenx, qui développe l’efgartigimod, envisage désormais de demander une autorisation de mise sur le marché, dans un premier temps auprès des autorités de santé américaine d’ici fin 2020.
Source
argenx announces positive topline phase 3 ADAPT trial results
Communiqué de presse du 26 mai 2020