Myopathie de Becker : de nouveaux résultats du givinostat plutôt décevants

Le givinostat est un candidat-médicament développé par le laboratoire pharmaceutique Italfarmaco. Un essai clinique italien de phase II en double aveugle et contrôlé par placebo a évalué sa sécurité et son efficacité à limiter la fibrose musculaire chez 51 adultes atteints de dystrophie musculaire de Becker (DMB). Les résultats après un an de traitement, publiés en janvier 2023, sont plutôt décevants.

Une tolérance moyenne, sans efficacité

Les biopsies musculaires n’ont pas montré d’effets du givinostat sur les niveaux de fibrose totale, critère principal d’évaluation de cet essai. Par ailleurs, des effets indésirables légers ou modérés ont été observés : 11 participants sous givinostat ont dû interrompre leur participation, contre une personne du groupe placebo.

Un effet sur le tissu musculaire qui suscite l’intérêt

Si les évaluations fonctionnelles et d’imagerie ont globalement confirmé les conclusions des biopsies, les résultats de l’imagerie par résonance magnétique (IRM) ont retenu l’attention des chercheurs. Ils montrent que la fraction de graisse dans la cuisse dans son ensemble, et dans le quadriceps en particulier, est restée stable sous givinostat contrairement au groupe placebo, chez qui elle a significativement augmenté.

Bien que l’étude n’ait pas atteint son critère principal d’évaluation, ces résultats ouvrent la voie pour explorer d’autres pistes sur la capacité potentielle du givinostat à réduire l'infiltration graisseuse.

Source
Givinostat for Becker muscular dystrophy: A randomized, placebo-controlled, double-blind study
Giacomo P Comi  , Erik H Niks  , Krista Vandenborne et al.
Front Neurol . 2023 Jan 30;14:1095121