Myopathie de Becker : des molécules qui agissent sur la NO synthase

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Une équipe soutenue par l’AFM-Téléthon a identifié des molécules capables d’agir sur la NO synthase, une enzyme dont l’expression est diminuée dans la myopathie de Becker.

Une équipe de l’Institut de Myologie (Paris) avait mis en évidence dans des biopsies musculaires de personnes atteintes de myopathie de Becker présentant une dystrophine raccourcie (délétion des exons 45 à 55) - qu’elle a nommées BMDd45-45 - une diminution de l’expression de la NO synthase (NOS), une enzyme impliquée dans la synthèse de l’acide nitrique. Cela s’explique par le fait que la forme raccourcie de dystrophine est alors dépourvue de la région qui interagit habituellement avec la NOS.

Cette même équipe a ensuite cherché à identifier, dans des biopsies musculaire BMDd45-45, des micro-ARN capables d’agir sur la NOS. Parmi plus de 600 microARN analysés, deux sont impliqués dans la régulation de la NOS : le miR-708-5p et le miR-34c-5p. En inhibant ces deux micro-ARN dans des myoblastes, les auteurs sont parvenus à augmenter l’expression de la NOS.

Source

miR-708-5p and miR-34c-5p are involved in nNOS regulation in dystrophic context.
Guilbaud M, Gentil C, Peccate C, Gargaun E, Holtzmann I, Gruszczynski C, Falcone S, Mamchaoui K, Ben Yaou R, Leturcq F, Jeanson-Leh L, Piétri-Rouxel F.
Skelet Muscle. 2018 (Avr).