Myopathie de Duchenne et réponse immunitaire à la dystrophine
Le risque d'une réponse immunitaire contre la dystrophine dans la myopathie de Duchenne augmente avec l'âge et est diminué sous corticoïdes.
En 2010, une équipe américaine avait observé chez 2 patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD) sur 6 traités par une thérapie génique apportant le gène de la dystrophine, la présence d’une population de cellules immunitaires (lymphocytes T) qui reconnaissait des fragments de la dystrophine avant même que cette dernière n’ait été transférée.
Dans un article publié en juin 2013, cette même équipe a étudié la fréquence de cellules T dirigées contre la dystrophine chez 70 personnes atteintes de DMD (24 sous prednisone, 29 sous déflazacort et 17 sans traitement) et 21 personnes contrôles.
Les résultats de cette étude montrent que le risque de présence de cellules T anti-dystrophine préexistante à une thérapie génique augmente avec l’âge mais diminue avec les 2 traitements corticoïdes, suggérant que ceux-ci pourraient agir sur les réponses des cellules T anti-dystrophine. Toutefois, les patients sous déflazacort présentaient plus de cellules T anti-dystrophine que ceux sous prednisone.
Source
Anti-dystrophin T-cell responses in Duchenne muscular dystrophy: prevalence and a glucocorticoid treatment effect.
Flanigan K, Campbell K, Viollet L, Wang W, Gomez AM, Walker C, Mendell JR.
Hum Gene Ther Methods., 2013 (Jun). [Epub ahead of print]