Myopathie de Duchenne : le tamoxifène déçoit
Les résultats d’un essai de phase III randomisé en double aveugle contre placebo, qui évaluait l’efficacité et la tolérance de 20 mg de tamoxifène par jour chez des garçons atteints de myopathie de Duchenne, ont été publiés en octobre 2023.
L’essai TAMDMD s’est déroulé entre mai 2018 et octobre 2020 dans 12 centres répartis dans sept pays européens (dont la France). Il a concerné 78 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), âgés de 6,5 à 12 ans sous corticoïdes. Ses résultats ne confirment pas ceux de l’essai de phase I publiés en 2021.
Au bout de 48 semaines, les participants sous tamoxifène n’ont pas eu d’amélioration fonctionnelle significative de leur station debout et de leurs transferts (dimension D1 de la mesure de fonction motrice, MFM) par rapport aux participants sous placebo. De même, aucun autre critère d’évaluation d’efficacité sur la fonction motrice étudié dans l’essai n’a montré de différence significative entre les deux groupes. Aucun effet secondaire grave n’a été noté, en dehors d’une chute d’un garçon sous tamoxifène et d’une crise de panique chez un garçon sous placebo.
Les auteurs ne recommandent donc pas l’utilisation du tamoxifène dans le traitement de la DMD.
Source
Safety and efficacy of tamoxifen in boys with Duchenne muscular dystrophy (TAMDMD): a multicentre, randomised, double-blind, placebo-controlled, phase 3 trial.
Henzi BC, Schmidt S, Nagy S et al.
Lancet Neurol. 2023 Oct;22(10):890-899.