SBMA : le BVS857 semble préserver le volume musculaire de la cuisse
Les résultats d’un essai clinique du BVS857 évalué pendant 3 mois dans la maladie de Kennedy sont encourageants.
Le BVS857, un antibiotique qui mime un facteur de croissance
Dans la maladie de Kennedy, le taux sanguin d’IGF-1 est diminué par apport à la population générale. Des travaux ont montré que la surexpression d’IGF-1 exerce un effet protecteur dans des souris modèles de maladie de Kennedy en améliorant leurs signes cliniques.
Le BVS857 est un antibiotique développé par le laboratoire Novartis qui mime l’action du facteur de croissance IGF-1 (pour insulin-like growth factor 1).
Le BVS857 agit sur le volume des muscles des cuisses
Un essai clinique de phase II, randomisé, en double aveugle, contre placebo, du BVS857 a été mené dans la maladie de Kennedy en Allemagne, au Danemark, aux États-Unis et en Italie. D’une durée de 3 mois, il a concerné 31 personnes atteintes de maladie de Kennedy présentant de faible taux sanguin en IGF-1.
A l’issue des 3 mois de l’essai, le BVS857 a été bien toléré. Le volume musculaire des cuisses (critère principal de l’essai) reste stable chez les participants sous BVS857 alors qu’il diminue de façon statistiquement significative chez les participants sous placebo.
Cette différence de volume musculaire de la cuisse n’est pas accompagnée d’une différence significative de force musculaire entre le groupe traité et celui sous placebo. Cela pourrait s’expliquer par le fait que l’effet sur le volume musculaire est encore modeste.
La maladie de Kennedy étant une maladie d’évolution lente, d’autres essais d’une durée plus longue sont nécessaires pour évaluer l’efficacité du BVS857.
Source
Safety, tolerability, and preliminary efficacy of an IGF-1 mimetic in patients with spinal and bulbar muscular atrophy: a randomised, placebo-controlled trial.
Grunseich C, Miller R, Swan T, Glass DJ, Mouelhi ME, Fornaro M, Petricoul O, Vostiar I, Roubenoff R, Meriggioli MN, Kokkinis A, Guber RD, Budron MS, Vissing J, Soraru G, Mozaffar T, Ludolph A, Kissel JT, Fischbeck KH, BVS857 study group.
Lancet Neurol., 2018 (Oct).
Sur Clinicaltrials.gov : NCT02024932