SMA : actualisation de revues Cochrane sur les traitements
Deux revues Cochrane incluant les essais menés jusqu’en octobre 2018 mettent en évidence l’efficacité du nusinersen dans le traitement de la SMA de type I et II.
Une revue Cochrane repose sur une analyse critique d’articles scientifiques, suivant une méthodologie rigoureuse, sur un sujet de santé donné. Deux revues Cochrane sur les traitements dans l’amyotrophie spinale proximale liée àSMN1 (SMA) publiées en 2009 et mises à jour en 2011 avaient conclu qu’aucun traitement étudié n’avait prouvé son efficacité dans la SMA de type I, II ou III. Depuis, de nouvelles thérapies innovantes ont été développées et ont fait preuve d’efficacité dans cette maladie. Une mise à jour de ces deux revues faisant une revue systématique des essais cliniques sur les traitements pouvant arrêter ou ralentir l’évolution la SMA a été publiée. Dans cette actualisation, la thérapie génique (Zolgensma), encore préliminaire, n’a pas pu être prise en compte par les auteurs.
Dans la SMA de type I
Les auteurs ont retenu deux essais cliniques randomisés, contrôlés, comprenant un total de 131 nourrissons atteints de SMA de type I : un essai du nusinersen (121 participants) et un du riluzole (10 participants). Il en conclu que le nusinersen pourrait prolonger la survie globale ou sans ventilation des patients. Il pourrait également améliorer le développement moteur des nourrissons. En revanche, le riluzole n’a pas fait preuve d’efficacité dans la SMA de type I.
Dans la SMA de type II et III
Dans la SMA de type II et III, les auteurs ont identifié 10 essais cliniques randomisés, contrôlés, d’une durée moyenne de 3 à 24 mois, pour un total de 177 participants : ces essais évaluent le nusinersen, l’olésoxime, la créatine, le phénylbutyrate, la gabapentine, la somatotropine, la TRH (thyrotropin releasing hormon), l’hydroxyurée, l’acide valproïque, ou encore une combinaison de l’acide valproïque à la L-carnitine.
Les auteurs concluent que le nusinersen améliore la fonction motrice dans la SMA de type II. Par contre, aucun des autres traitements ne s’avère efficace dans la SMA de type II ou III.
Source
Drug treatment for spinal muscular atrophy type I.
Wadman RI, van der Pol WL, Bosboom WM, Asselman FL, van den Berg LH, Iannaccone ST, Vrancken AF.
Cochrane Database Syst Rev. 2019 (Dec).
Drug treatment for spinal muscular atrophy types II and III.
Wadman RI, van der Pol WL, Bosboom WM, Asselman FL, van den Berg LH, Iannaccone ST, Vrancken AF.
Cochrane Database Syst Rev. 2020 (Jan).