SMA de type 2 et 3 : le nusinersen bien toléré chez des adultes
Retour d’expérience positif du nusinersen administré à des adultes atteints d’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 de type 2 ou 3 en Allemagne.
Le nusinersen (Spinraza) est le premier médicament mis sur le marché en Europe et aux États-Unis pour le traitement de tous les types d'amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). Il s’administre par voie intrathécale, c’est-à-dire dans le liquide céphalo-rachidien, comme pour une ponction lombaire.
En France, il est pour le moment prescrit dans le cadre du dispositif post-ATU. Son remboursement dans la SMA de type 3 fait cependant l’objet de discussion.
Les essais du nusinersen ayant concerné essentiellement des enfants, il y a encore peu de résultats du nusinersen chez des patients adultes, ce d’autant que ces patients peuvent présenter une scoliose ou la fusion de plusieurs vertèbres (arthrodèse vertébrale) pouvant gêner l’injection intrathécale du nusinersen.
Une équipe allemande a réalisé, entre juillet 2017 et mai 2018, des injections intrathécales du nusinersen chez 28 adultes atteints de SMA, âgés de 18 à 61 ans : 9 de SMA de type 2 non ambulants et 19 de SMA de type 3 dont la moitié était capable de marcher. Six participants présentaient une arthrodèse vertébrale (4 SMA de type 2 et 2 SMA de type 3). L’âge moyen de la première injection était de 31 ans pour la SMA de type 2 et de 38 ans pour la SMA de type 3.
Les résultats publiés en octobre 2018 mettent en évidence la faisabilité et la bonne tolérance de cette pratique chez des adultes atteints de SMA de type 2 ou 3, quel que soit leur âge, leur capacité ou non à marcher, la sévérité de leur scoliose ou la présence d’une arthrodèse vertébrale. Sur les 122 injections intrathécales réalisées, 120 ont été effectuées avec succès. L’administration intrathécale du traitement s’est toutefois avérée plus difficile chez les adultes atteints de SMA de type 2 ou avec une arthrodèse vertébrale.
Source
Feasibility and safety of intrathecal treatment with nusinersen in adult patients with spinal muscular atrophy.
Stolte B, Totzeck A, Kizina K, Bolz S, Pietruck L, Mönninghoff C, Guberina N, Oldenburg D, Forsting M Kleinschnitz C1, Hagenacker T.
Ther Adv Neurol Disord. 2018 (Oct).