SMA de type II : un nouvel essai du Zolgensma en prévision
Après l’évaluation de la voie intraveineuse, c’est au tour de l’administration intrathécale d’être à l’étude.
Le laboratoire Novartis a annoncé la préparation d’un nouvel essai de sa thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1(SMA) de type II.
L’essai STEER : une étude de l’administration intrathécale
Plus de 100 participants atteints de SMA de type II, âgés de 2 à 18 ans, capables de s’assoir mais n’ayant jamais marché, et naïfs de tout traitement vont pouvoir être inclus dans cet essai STEER. Randomisé, contre une procédure factice (l’équivalent d’un placebo), il va évaluer la tolérance, la sécurité et l’efficacité d’une injection intrathécale au niveau du bas du dos comme pour une ponction lombaire du Zolgensma (onasemnogene abeparvovec). Jusqu’à présent, ce produit n’est administré que par voie intraveineuse.
L’essai STRONG : des données encourageantes
Cette annonce fait suite à la levée récente de la suspension partielle de l’essai STRONG par les autorités réglementaires américaines (FDA). Celui-ci avait été suspendu du fait de résultats précliniques montrant une inflammation de ganglions spinaux chez l’animal. L’analyse des données de l’essai STRONG a montré une amélioration significative de la réponse clinique chez les participants âgés de 2 à 5 ans.
Source
Novartis announces lift of partial clinical trial hold and plans to initiate a new, pivotal Phase 3 study of intrathecal OAV-101 in older patients with SMA
Communiqué de presse de Novartis du 3 août 2021.