SMA : démarrage d’un essai de phase II du CK-2127107

Le CK-2127107 a été développé par le laboratoire Cytokinetics dans le but d’améliorer la fonction motricedes personnes atteintesd’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA). C’est un activateur de la troponine, une protéine localisée dans le sarcomère et sensible au calcium. Pas moins de cinq essais de phase I réalisés chez des volontaires sains ont démontré la bonne tolérance du CK-2127107 et sa capacité à améliorer la force musculaire.

Un essai de phase II, en double aveugle, randomisé, contrôlé, du CK-2127107 vient de démarrer aux États-Unis chez 72 participants atteints de SMA de type II, III et IV, âgés d’au moins 12 ans, ambulants ou non ambulants. Il a pour objectif d’évaluer, pendant 8 semaines, des doses ascendantes du CK-2127107 sur la fonction musculaire et la fatigabilité des patients (mesure de la pression respiratoire, de la force des membre supérieurs pour les participants non ambulants, test de 6 minutes de marche pour les participants ambulants…).

Source

Actualités du site internet de la MDA

Clinicaltrials.gov : NCT02644668