SMA et ISIS-SMNRx : des résultats encourageants annoncés à l’AAN
Les premiers résultats de 2 essais de l’ISIS-SMNRx, réalisés chez des nourrissons et chez des enfants, montrent une amélioration de la fonction motrice.
Un communiqué de presse de la société ISIS Pharmaceuticals annonce que des résultats de l’ISIS-SMNRx, un oligonucléotide antisens qui augmente la production de protéine SMN, ont été communiqués au 66ème congrès annuel de l’American Academy of Neurology (ANN), à Philadelphie (États-Unis).
Il s’agit des premiers résultats de deux essais de l’ISIS-SMNRx, l'un réalisé chez des nourrissons (phase II) et l'autre chez des enfants âgés de 2 à 15 ans (phase Ib/IIa). Sur la base de ces résultats encourageants, la société ISIS Pharmaceuticals envisage le démarrage de deux essais de phase III dans le courant de l’année 2014.
L'essai chez les nourrissons
Un essai de phase II, aux États-Unis et au Canada, est en cours chez 20 nourrissons dans le but d'évaluer dans la SMA les effets de 6 mg de l’ISIS-SMNRx (pour 4 nourrissons) et de 12 mg (pour 16 nourrissons) administrés par voie intrathécale dans le liquide céphalo-rachidien. Le recrutement des 5 derniers participants devant recevoir la dose de 12 mg est encore en cours.
Les résultats communiqués à l’AAN concernent les 4 nourrissons qui ont déjà reçu 6 mg de l’ISIS-SMNRx et les 11 nourrissons qui en ont reçu 12 mg.
Le traitement a été bien toléré. Une amélioration de la fonction motrice a été observée pour les deux doses sur le CHOP INTEND (pour Children’s Hospital of Philadelphia Infant Test of Neuromuscular Disorders, un test de la fonction motrice chez les nourrissons dans la SMA). L’augmentation moyenne du CHOP INTEND est de 5,4 points pour les 2 groupes et de 8,3 points pour les nourrissons traités par la dose de 12 mg.
L'essai chez les enfants
Un essai de phase Ib/IIa, aux États-Unis, concerne 32 enfants atteints de SMA, âgés de 2 à 15 ans, traités par des doses croissantes (3, 6, 9 et 12 mg) de l’ISIS-SMNRx administrés par voie intrathécale. La phase clinique de l'essai est terminée mais les résultats concernant le groupe traité par la dose de 12 mg n’ont pas encore été analysés.
Le traitement a été bien toléré par tous les enfants. La fonction motrice (mesurée par l’échelle Hammersmith) était améliorée à 9 mois après la 1ère injection avec une augmentation moyenne de 1,5 point pour la dose de 3 mg, 2,3 points pour 6 mg et 3,7 points pour 9 mg. La quantité de protéine SMN était augmentée de façon proportionnelle à la dose.
Vers 2 essais de phase III
La société ISIS Pharmaceuticals a annoncé le démarrage de 2 essais de phase III dans le courant de l’année 2014, l'un concernera des enfants, l’autre des nourrissons de moins de 7 mois.
En attendant, ces premiers résultats restent préliminaires et doivent être considérés avec prudence tant que les essais ne sont pas terminés, que les données n'ont pas été complètement analysées et que les résultats n'ont pas été publiés dans une revue scientifique.
Source
Communiqué de presse d’ISIS Pharmaceuticals
Site de la MDA
Voir aussi : SMA et ISIS-SMNRx : une annonce préliminaire