SMA : feu vert européen pour la thérapie génique chez les patients plus âgés
La Commission européenne vient de donner son accord pour une thérapie génique destinée aux patients âgés de plus de deux ans : l’Itvisma. Ce traitement élargit l’accès à la thérapie génique à une population jusqu’alors non éligible au Zolgensma.
Comme le Zolgensma, l’Itvisma est un produit de thérapie génique, administré en une seule injection, qui vient apporter une copie fonctionnelle du gène SMN1. Les deux traitements (même produit) se distinguent toutefois par leur mode d’administration et les patients atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) auxquels ils s’adressent : alors que le Zolgensma est administré par voie intraveineuse chez les enfants pesant moins de 21 kg, l’Itvisma est délivré par voie intrathécale (entre deux vertèbres), une approche permettant de traiter des patients plus âgés, à partir de l’âge de deux ans.
Cette décision fait suite notamment aux résultats positifs de l’Itvisma sur la fonction motrice de deux essais de phase III, STRENGTH et STEER, menés chez des patients âgés de 2 à 18 ans.
Avec cette autorisation de mise sur le marché européenne, la thérapie génique pourrait désormais couvrir une population beaucoup plus large de malades atteints de SMA.
En France, l’accès à ce traitement doit maintenant être évalué par les autorités de santé, qui détermineront les conditions de sa mise à disposition et de son remboursement.
Sources :
- SMA Europe. 1er juillet 2026
- Novartis. 2 juillet 2026.