SMA : le Zolgensma est-il efficace chez des enfants plus âgés et de plus de 8,5 kg ?
Les résultats de l’essai SMART démontreraient de nouveaux bénéfices cliniques du produit de thérapie génique chez des enfants âgés de 5 ans en moyenne, pesant jusqu’à 21 kg et, pour la première fois, pouvant avoir bénéficié d’un autre médicament innovant au préalable.
À ce jour, le Zolgensma est disponible en Europe par le biais d’une autorisation de mise sur le marché conditionnelle pour les bébés et jeunes enfants pesant moins de 21 kg et présentant une amyotrophie spinale proximale (SMA) de type I ou ayant moins de trois copies du gène SMN2. Cependant, la majorité des données disponibles sur ce produit de thérapie génique concernait des jeunes enfants, de moins de deux ans et pesant moins de 13,5 kg.
Plus largement efficace
Dans le cadre de l’essai SMART d’une durée d’un an, le Zolgensma a été administré par voie intraveineuse chez 24 enfants symptomatiques, âgés entre 1,5 et 9 ans, d’un poids allant de 8,5 à 21 kg et qui pour certains (87,5% des participants) avaient bénéficié avant d’une autre thérapie innovante (Spinraza ou Evrysdi).
De nouveaux résultats de cet essai, publiés par un communiqué de presse le 4 mars 2024 du laboratoire Novartis et présentés à l’occasion du congrès annuel de la Muscular Dystrophy Association (MDA), mettent en évidence après un an de traitement la bonne tolérance et l’efficacité du produit dans cette population pédiatrique : les fonctions motrices de la plupart des participants sont restées stables ou se sont améliorées. Trois participants ont acquis la capacité à se mettre debout avec une aide et un autre, à marcher avec une aide. Les six participants capables de marcher au début de l’essai ont gardé cette faculté jusqu’à la fin de l’étude.
Source
Novartis presents new data on safety and efficacy of Zolgensma, including maintained and improved motor milestones in older and heavier children with SMA. Novartis. Communiqué de presse du 4 mars 2024.