SMA : l’Evrysdi bientôt disponible dès la naissance ?
L’indication du médicament vient d’être élargie au niveau européen, les nourrissons pourront bientôt être traités le plus tôt possible. Il faudra toutefois encore compter quelques semaines pour savoir quand cette nouvelle indication sera effective en France.
La Commission Européenne a rendu un avis positif pour que l’Evrysdi puisse être administré dès la naissance et non à partir de l’âge de deux mois comme c’est le cas pour le moment. Cela concernera les nourrissons atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) de type I, II, III ou avec une à quatre copies de SMN2.
Un médicament efficace dans la SMA présymptomatique
Cette décision de la Commission Européenne repose sur des résultats intermédiaires positifs de l’essai RAINBOWFISH qui concernent des nourrissons atteints de SMA de type I présymptomatiques, traités avant l’âge de six semaines. Parmi les six participants qui ont reçu le traitement pendant un an, tous sont vivants, sans ventilation permanente et capables de s’assoir. Deux tiers peuvent tenir debout et la moitié marche de manière autonome.
Encore quelques étapes nécessaires
À présent le dossier doit être instruit au niveau français pour décider du remboursement de cette nouvelle indication et négocier le prix. Il faudra donc encore compter quelques semaines avant que cette nouvelle indication puisse être effective en France.
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Source
European Commission approves Roche’s Evrysdi for babies under two months old with spinal muscular atrophy (SMA). Roche. Communiqué de presse du 29 aout 2023.