SMA : vers une AMM conditionnelle pour le Zolgensma en Europe
Le Zolgensma a reçu un avis positif par le CHMP dans la SMA, une première étape avant la décision finale de la Commission européenne prévue d’ici juin 2020.
Un communiqué de presse de l’Agence Européenne du Médicament (EMA) du 27 mars 2020 annonce que le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) a donné un avis positif recommandant une autorisation de mise sur le marché (AMM) conditionnelle pour le produit de thérapie génique Zolgensma. Selon ce communiqué, cette AMM ne devrait concerner que « les bébés et les jeunes enfants » :
- atteints d’une amyotrophie spinale proximale (SMA) 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et un diagnostic clinique de SMA Type 1,
- ou atteints de SMA 5q avec une mutation bi-allélique dans le gène SMN1 et jusqu'à 3 copies du gène SMN2.
Cette proposition de décision « conditionnelle », c’est-à-dire provisoire, s’appuie sur des résultats d’essais cliniques qui ont mis en évidence un bénéfice moteur du Zolgensma. Mais l’Agence européenne du médicament estime qu’ils sont encore insuffisants pour donner une autorisation complète. Elle attendra des résultats complémentaires pour la confirmer ou l’infirmer. Cet avis positif du CHMP de l’EMA est une première étape avant la décision d’AMM conditionnelle que la Commission européenne devrait prononcer d’ici juin 2020. Ce n’est qu’une fois l’AMM conditionnelle publiée que le processus d’évaluation par chaque pays permettra de décider le périmètre exact de prescription et de remboursement de ce traitement. En attendant, en France, le Zolgensma bénéficie d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) nominative.
Pour rappel, l’efficacité de cette thérapie génique a été démontrée pour la première fois dans des modèles de souris atteintes de SMA grâce à des chercheurs de Généthon et de l’Institut de Myologie. Généthon a ensuite octroyé à AveXis une licence d’utilisation des brevets liés au produit AAV9-SMN ainsi que son administration in vivo dans le système nerveux central, par voie intrathécale ou intraveineuse.
Communiqué de presse de l’Agence Européenne du Médicament du 27 mars 2020 « New gene therapy to treat spinal muscular atrophy »