SMA, Zolgensma et cas de tumeurs déclarés : une surveillance mais pas de modifications des soins
Le laboratoire Novartis a signalé le 4 novembre dernier neuf cas de tumeurs sur plus de 6 000 patients traités depuis 2019. Des analyses plus poussées sur trois de ces cas mettent en évidence un lien spécifique avec le traitement pour deux d’entre eux. Une surveillance des patients est recommandée sans modification du suivi ou de la prise en charge.
Un traitement disponible à travers le monde
À ce jour, plus de 6 000 patients atteints d’amyotrophie spinale proximale (SMA) ont été traités par le produit de thérapie génique Zolgensma de Novartis, que ce soit dans le cadre d’essais cliniques, de programmes d’accès précoces ou de sa commercialisation. Le produit repose sur un vecteur viral de type AAV (virus adéno-associé) transportant un gène SMN1 fonctionnel pour venir remplacer le gène SMN1 défectueux dans la maladie. Il est administré par voie intraveineuse unique chez les nourrissons ou jeunes enfants de moins de 21 kg.
Un risque tumoral très faible
Le laboratoire Novartis a rapporté le signalement de neuf tumeurs depuis 2019 chez des enfants traités par Zolgensma dans le monde, mais pas en France. Des analyses de trois tumeurs montrent un lien spécifique avec le Zolgensma pour deux d’entre elles, avec des signes d’intégration de l’ADN du vecteur AAV dans l’ADN des patients, un risque potentiel de la thérapie génique, quelle que soit la maladie traitée. Il figurait déjà dans la notice du Zolgensma. Dans les deux cas, les patients ont suivi un traitement. Ils continuent d'être surveillés. Le troisième cas de tumeur analysée semble sans lien avec le traitement.
Un rapport bénéfice/risque qui reste favorable
Les autorités de santé américaines recommandent à ce stade une surveillance des patients traités, sans changement de leur prise en charge en routine, ni examen supplémentaire. Le médicament reste disponible. Le rapport entre les bénéfices apportés par le Zolgensma (performances motrices, respiration, durée de vie…) et ses risques potentiels reste clairement favorable au traitement, pour cette maladie mortelle avant l’âge de deux ans dans ses formes les plus précoces. En France, l’initiation du traitement reste discutée et décidée au cas par cas lors de Réunions de consultation pluridisciplinaire (RCP).
L’AFM reste vigilante sur ce sujet en lien avec la filière Filnemus et a demandé au laboratoire Novartis de plus amples informations.
Sources
FDA Investigating Serious Risk of Malignancy Linked to Zolgensma Gene Therapy. FDA. 6 novembre 2026
Zolgensma / onasemnogene abeparvovec / AVXS-101 - Spinal Muscular Atrophy UK