Maladie de Pompe : le foie pour soigner les muscles
Une équipe de Généthon développe une thérapie génique pour la maladie de Pompe, en se servant du foie pour produire l’enzyme thérapeutique.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Une équipe de Généthon développe une thérapie génique pour la maladie de Pompe, en se servant du foie pour produire l’enzyme thérapeutique.
La 1ère Journée d’information « E-Santé au service des maladies chroniques neuromusculaires et neurogénétiques » se tiendra le 19 Janvier à Nice.
Un premier essai français de thérapie cellulaire pour des maladies de la vision en France en 2018.
Généthon et Orchard Therapeutics annoncent une alliance stratégique pour un déficit immunitaire d’origine génétique.
Le numéro des Cahiers de Myologie publié comme un numéro hors-série de la revue « Médecine/Sciences » pour les Journées Annuelles de la SFM vient de sortir.
L’efficacité de la micro-dystrophine a été démontrée pour restaurer la force musculaire dans la myopathie de Duchenne. Une première scientifique et technologique !
En septembre 2017, une premier enfant atteint de myopathie myotubulaire a reçu un traitement de thérapie génique aux Etats-Unis. Un traitement devéloppé par Généthon, un laboratoire de l’AFM-Téléthon.
Christelle Monville et son équipe de recherche d’I-STEM ont constitué un patch à partir de cellules souches qui vise à améliorer la vision de patients atteints de rétinite pigmentaire.
Greffe de cellules souches pour régénérer la rétine, nouvelle approche de thérapie génique pour la myopathie de Duchenne, lancement d’un essai pour la myopathie myotubulaire, découvrez les avancées 2017.
Pierre Klein, ancien doctorant au sein de l'Institut de Myologie, vient de se voir décerner 3 prix en quelques mois. Un parcours à suivre de près.
Une avancée mondiale dans le traitement de l'épidermolyse bulleuse, issue de travaux financés en partie par l'AFM-Téléthon.
Le Téléthon du Cinéma, organisé par notre partenaire BNP PARIBAS fait son retour pour sa 3e édition. A vos caméras !
En collaboration avec la filière de santé FILNEMUS, l'AFM-Téléthon, invite les professionnels de santé au colloque "Compensation de la perte de fonctions du membre supérieur dans les maladies neuromusculaires". Rendez-vous le 14 novembre à Evry.
Le premier essai de thérapie génique pour la myopathie myotubulaire, mené par la société de biotechnologies Audentes vient de démarrer. Une avancée réalisée grâce aux travaux menés par Généthon depuis de nombreuses années.
SMA Europe organise du 25 au 27 janvier 2018, un congrès scientifique international, à Cravovie (Pologne).