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Myopathie des ceintures : un essai de thérapie génique démarre
Recherche
18/05/2022

Myopathie des ceintures : un essai de thérapie génique démarre

A l’issue de près de 30 ans de recherche, le démarrage d’un essai de thérapie génique européen marque une étape majeure vers le traitement de la myopathie des ceintures liée au gène FKRP. Les autorisations ont été obtenues dans les trois pays impliqués, la France, le Danemark et la Grande-Bretagne.

Une nouvelle voie pour le traitement d’une myopathie des ceintures
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28/04/2022

Une nouvelle voie pour le traitement d’une myopathie des ceintures

I-Stem et Généthon ont identifié une combinaison pharmacologique pour traiter l’alpha-sarcoglycanopathie, une myopathie des ceintures. Des travaux innovants qui ouvrent une nouvelle voie pour le traitement de cette pathologie et une piste thérapeutique encourageante pour d’autres maladies génétiques comme la mucoviscidose.

Vignette - Médecin ordinateur
Maladies
08/07/2022

LGMD R12 : quels critères d’évaluation pour les essais cliniques ?

Une étude sur deux ans dans la LGMD R12 met en évidence le besoin d’inclure dans les essais cliniques des patients dont le muscle a subi un remplacement graisseux suffisant, et suggère la supériorité des mesures quantitatives sur les qualitatives pour cette maladie.

Vignette Actualité - Injection
Maladies
27/02/2024

LGMD R4 : une thérapie génique aux résultats encourageants

À deux ans d’observation, les résultats intermédiaires du premier essai de thérapie génique dans la dystrophie musculaire des ceintures de type R4 liée à SGCB chez l’homme montrent une innocuité et une certaine efficacité du produit. Une étape importante pour lancer la prochaine étape de développement.

PAM - Douleurs et maladies neuromusculaires
Maladies
29/02/2024

Maladies neuromusculaires : que faire quand on a mal ?

Le dernier né de la collection Repères Savoir & Comprendre intitulé « Douleur et maladies neuromusculaires » sort ce mois de février 2024 ; il vous dit tout pour en finir avec la douleur. Une lecture qui fait du bien là où ça fait mal.

Vignette Actualité - Equipement sport
Maladies
07/03/2024

Sport et maladie neuromusculaire : briser les idées reçues

En ce début d’année qui s’annonce olympique, l’Institut de Myologie a réalisé pour Vidal.fr un tour d’horizon des connaissances concernant la pratique d’une activité physique dans les maladies neuromusculaires. L’occasion de revenir sur le bien-fondé de l’exercice et les recommandations pour cette population de patients.

Vignette Actualité - Lu pour vous
Maladies
20/03/2024

Lu pour vous 2024 n°6

Sélection d’articles médico-scientifiques publiés en février 2024 et portant sur les résultats d’un essai sur la stimulation transcrânienne dans les myopathies inflammatoires, l’usage d’implants cochléaires dans la maladie de Charcot-Marie-Tooth et le recours à la ventilation mécanique à domicile ces 20 dernières années.

Vignette Actualité - Jeune femme en fauteuil roulant
Maladies
15/04/2024

S’habiller comme on veut quand on est en fauteuil

Trouver des vêtements à la mode, pratiques et abordables est important mais difficile pour les personnes à mobilité réduite. De plus faire les magasins s’avère compliqué, fatigant, voire rebutant. L’industrie de la mode a encore une large marge de progression pour intégrer les personnes en fauteuil dans sa clientèle.

Vignette Actualité - Lu pour vous
Maladies
23/04/2024

Lu pour vous 2024 n°7

Parus en février et mars 2024, des résultats d’étude sur le diagnostic de la maladie de Charcot-Marie-Tooth, la prévision des crises de myasthénie auto-immune et les problèmes ORL dans certaines myosites ont retenu notre attention.