DMD : résultats préliminaires de l’essai de l’eteplirsen (AVI 4658)
Les résultats préliminaires de l’essai de phase II de doses élevées d’eteplirsen chez 12 personnes atteintes de myopathie de Duchenne sont encourageants.
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Les résultats préliminaires de l’essai de phase II de doses élevées d’eteplirsen chez 12 personnes atteintes de myopathie de Duchenne sont encourageants.
Un traitement de 3 semaines par méthylphénylate a été efficace et bien toléré dans un essai réalisé au Québec chez 17 patients atteints maladie de Steinert.
Une étude clinique de phase III sur la mise en route précoce d'une ventilation assistée nocturne est en cours dans la maladie de Steinert.
Une équipe met en évidence l’efficacité de l’injection d’AAV-U7 dans des souris modèles de dystrophie musculaire de Duchenne.
Une molécule utilisée contre le diabète améliore l’espérance de vie de souris modèles de myopathie de Duchenne.
Le traitement de jeunes chiens GRMD par le C101,un inhibiteur de la calpaïne dérivé de la leupeptine, n’améliore pas la pathologie du muscle.
Une équipe britannique met au point une stratégie de thérapie génique prometteuse à base d’un vecteur non viral dans la DMD.
Chez les malades atteints de DM1 dont l’électrocardiogramme est anormal, la pose préventive d’un pacemaker réduit le risque de morts subites.
Une équipe espagnole a découvert le premier modèle animal de dystrophie musculaire due à un déficit en cavéoline chez le chat
Un article publié en janvier 2012 fait état de l’identification d’une anomalie du gène codant la desmine dans la myopathie des ceintures (LGMD) 1D/1E.
Une étude électrophysiologique illustre la complexité des phénomènes en jeu dans la fatigue dans la maladie de Steinert
Les méthodes de la base de données nationale américaine sur les dystrophies myotoniques et la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale.
Une étude publiée en octobre 2011 montre que la prise de prednisone n’empêche pas de participer à un essai clinique avec oligonucléotides antisens
Une équipe brésilienne a publié des résultats encourageants d’une greffe de cellules souches issues de tissus adipeux chez le chien GRMD
Les résultats d’un essai de thérapie génique de phase I dans la DMD montre que l’AAV2.5 est un bon vecteur pour apporter la mini-dystrophine