Toutes les actualités

Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.

Découvrir les actualités

(optionnel)
Recherche fondamentale - Tube à essais et chercheur
Maladies
30/08/2017

SMA : les tricyclo-ADN à l’étude

Les tricyclo-ADN, des oligonucléotides antisens synthétiques capables de traverser la barrière hémato-encéphalique chez la souris modèle de SMA.

Clinique - Dossier
Maladies
28/08/2017

Maladie de Kennedy : publication du PNDS

Le Protocole national de diagnostic et de soins « maladie de Kennedy » ), son argumentaire scientifique et la synthèse à destination du médecin traitant, ont été publiés.

congres
Maladies
24/03/2017

Maladie de Pompe : une journée d'experts

Actualités médicales, études cliniques en cours et pistes thérapeutiques en développement étaient au programme de la « 7è Journée Française Maladie de Pompe ».

Nouveau BG
Maladies
24/03/2017

SMA : premiers résultats de thérapie génique

A l’issue de la fin de la phase I de son essai de thérapie génique, la société Avexis en a annoncé les premiers résultats dans un communiqué de presse du 16 mars 2017.

Clinique - Perfusion
Maladies
10/03/2017

Maladie de Pompe : nouvel essai clinique de néoGAA

NéoGAA, nouvelle génération d’enzymothérapie substitutive développée par Sanofi Genzyme, va être testée chez 96 personnes atteintes de glycogénose de type 2 (maladie de Pompe). Le recrutement de cet essai est en cours.