Myopathie de Duchenne : le drisapersen bénéfique à long terme
Traiter précocement et longtemps avec le drisapersen serait plus efficace sur la marche dans la DMD
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Numéro vert - Service et appel gratuits quel que soit votre opérateur
Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Traiter précocement et longtemps avec le drisapersen serait plus efficace sur la marche dans la DMD
La cinquième Journée Maladie de Pompe a été l’occasion de faire le point sur la prise en charge et les traitements dans cette maladie.
Des résultats préliminaires de l’essai de phase II du drisapersen suggèrent un effet bénéfique à long terme sur l’évolution de la DMD.
L’injection de 3 vecteurs AVV transportant chacun un fragment du gène de la dystrophine permet une expression de la protéine entière chez la souris.
Des analyses complémentaires de l’essai DELOS en faveur d’un effet protecteur de l’idébénone sur le risque de complication respiratoire dans la myopathie de Duchenne.
Annoncée par BioMarin le 31 mai, cette décision signe l'arrêt du développement clinique du Kyndrisa, oligonucléotide antisens visant le saut de l'exon 51 dans la DMD.
Une étude montre que la constipation est fréquente, sous-diagnostiquée et insuffisamment traitée dans la myopathie de Duchenne.
Une équipe, soutenue par l’AFM-Téléthon, rapporte le suivi longitudinal de l’atteinte des membres supérieurs chez des patients atteints de DMD.
La mise au point de chiens modèles de DMD exprimant peu de myostatine ne met pas en évidence d’amélioration de leurs manifestations cliniques.
Fort des résultats préliminaires d'un essai de phase 1/2 de la néoGAA Sanofi Genzyme souhaite continuer les recherches sur ce candidat-médicament.
Une équipe française rapporte une étude sur la ventilation par pipette buccale réalisée chez 8 patients.
Mise en évidence que moins d’adolescents ont besoin d'une arthrodèse vertébrale chirurgicale aux États-Unis
Mise en évidence de nouvelles anomalies autosomiques récessives dans le gène Ryr1 impliquées dans une forme de myopathie centronuclaire
Mieux connaitre l’histoire naturelle de la myopathie myotubulaire est indispensable en vue de futurs essais cliniques.
La 22ème édition du Congrès international de la World Muscle Society a eu lieu du 3 au 7 octobre 2017 à Saint-Malo.