SMA de type 2 et 3 : assez peu de variations sur un an.
Publication des résultats d’une importante étude de suivi pendant un an portant sur 268 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Publication des résultats d’une importante étude de suivi pendant un an portant sur 268 personnes atteintes de SMA de type 2 ou 3.
Généthon obtient le feu vert de l’agence britannique du médicament (MHRA) pour le démarrage d’un nouvel essai clinique pour un déficit immunitaire héréditaire.
Si l'Association se réjouit de l'autorisation de mise sur le marché pour le Spinraza dans l'Amyotrophie Spinale, elle demande néanmoins à Biogen de faire toute transparence sur le prix revendiqué.
Le dépistage néonatal génétique de l’amyotrophie spinale, l’une des plus fréquentes maladies neuromusculaires de l’enfant, va être déployé, sous l’impulsion de l’AFM-Téléthon, dans les maternités volontaires des régions Grand Est et Nouvelle Aquitaine. Objectif ? Permettre aux enfants d’être traités le plus tôt possible, avant l’apparition des symptômes.