DMD : Publication des résultats de l’essai DELPHI
Une collaboration européenne montre que le traitement par l’idébénone pendant 12 mois est bien toléré dans la DMD.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Une collaboration européenne montre que le traitement par l’idébénone pendant 12 mois est bien toléré dans la DMD.
En moins d'un an, les 80 participants de l'essai ont été recrutés grâce à l'engagement des patients, cliniciens, associations (AFM, CMT-France).
Une analyse des articles scientifiques publiés montre que l’entrainement physique est bien toléré et est efficace dans les myopathies inflammatoires
Les laboratoires Prosensa et GSK continuent leurs études sur le saut de l’exon 44 et démarrent un programme sur le saut des exons 45 et 53 de la dystrophine.
"Pareil et différent" est un livre pour enfants qui raconte l’histoire d’un garçon atteint d’une maladie neuromusculaire.
Une analyse génétique de 23 individus atteints de CMT 2 a permis d'identifier un nouveau gène en cause dans la CMT : le gène DYNC1H1.
Une collaboration européenne publie ses résultats obtenus lors d’un essai multicentrique, contrôlé, en double aveugle de la vitamine C
Bonne tolérance et restauration de l’expression de la dystrophine lors d’un essai de phase Ib/II du saut d’exon chez 19 sujets atteints de myopathie de Duchenne
La pentoxifylline est peu efficace et mal tolérée dans la myopathie de Duchenne.
Mise en évidence d’un nouveau marqueur de sévérité de la myopathie de Duchenne, plus fiable que le taux de créatine kinase: le taux de miARN dans le sang.
Distraire un enfant qui subit un soin ou examen, est efficace pour réduire l’anxiété et la douleur.
Essais cliniques de médicaments autorisés dans l’Union européenne grâce à l’ouverture du Registre des essais cliniques.
Efficacité, dans la myopathie de Duchenne, du saut de l’exon 51 par PRO051/GSK2402968 sur l’expression de la dystrophine et l’amélioration de la marche.
Les sociétés Acceleron Pharma et Shire ont interrompu en avril 2011 l’essai de phase II de l’inhibiteur de la myostatine, ACE-031, dans la myopathie de Duchenne.
L’association biphosphonate-corticoïdes améliore la durée de vie de personnes atteintes de dystrophie musculaire de Duchenne.