FSHD : de nouveaux résultats d’essais cliniques
Focus sur deux approches thérapeutiques à l’essai dans la myopathie facio-scapulo-humérale.
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Focus sur deux approches thérapeutiques à l’essai dans la myopathie facio-scapulo-humérale.
Ces derniers mois le ravulizumab, le rozanolixizumab et le zilucoplan ont tous trois passés avec succès l’étape de l’essai clinique de phase III destiné à évaluer, en France notamment, leur efficacité chez un grand nombre d’adultes réfractaires ou intolérants aux traitements existants.
Le 2 juin 2024, la Journée Européenne de la Myasthénie Auto-Immune s’invite pour la seconde fois dans le calendrier. Une date symbolique et une occasion cruciale de mettre en lumière cette maladie auto-immune neuromusculaire, imprévisible et souvent invisible, qui touche entre 56 000 et 100 000 personnes en Europe (dont plus de 20 000 personnes en France).
Un prototype suisse d’orthèse ajustable à base de matière textile montre son intérêt dans trois maladies neuromusculaires.
Suite aux résultats d’un essai chez 12 personnes atteintes de myopathie GNE montrant que le produit est bien toléré et semble efficace, son développement se poursuit.
L’essai ReDUX4 du losmapimod dans la myopathie facio-scapulo-humérale se conclut sur un bilan plutôt positif, à confirmer et consolider sur une plus longue durée.
Une collaboration internationale impliquant l’Institut de Myologie (Paris) a montré l’implication du gène SMPX dans une myopathie distale liée à l’X.
Plus de 1000 participants du monde entier ont échangé pendant plusieurs jours sur les dernières nouveautés de la myologie, et notamment en matière d’essais cliniques.
Sur un millier de personnes atteintes de myasthénie en Suède, près de la moitié jugent « non satisfaisants » leurs symptômes résiduels sous traitement.
La douleur s’avère très fréquente dans la myasthénie auto-immune, d’après une étude présentée aux Journées neuromusculaires de Marseille le 10 septembre 2021.
Inhibiteur de janus kinases, le tofacitinib a atteint ses objectifs lors d’un essai clinique et de son extension aux États-Unis. Il a également démontré une certaine efficacité dans une étude conduite au Canada.
Selon une grande étude danoise, les personnes atteintes de myasthénie auto-immune sont d’autant moins fatiguées qu’elles sont actives.
Les dysfonctions sexuelles sont plus fréquentes dans la myasthénie mais ne dépendent pas de la sévérité de la maladie.
Différentes études retrouvent des particularités dans la composition ou le fonctionnement de la flore intestinale en cas de myasthénie auto-immune, y compris chez l’enfant.
Les experts des maladies neuromusculaires de la filière Filnemus appellent les personnes immunodéprimées à contrôler l’efficacité de leurs vaccins contre la Covid-19.