SMA : résultats intermédiaires positifs de l’essai CHERISH
Des résultats intermédiaires positifs de l’essai de phase III du SpinrazaTM (ou nusinersen) évalué chez des enfants atteints de SMA de type II ont été annoncés.
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Retrouvez ici toutes les actualités concernant l'AFM-Téléthon et les maladies rares.
Des résultats intermédiaires positifs de l’essai de phase III du SpinrazaTM (ou nusinersen) évalué chez des enfants atteints de SMA de type II ont été annoncés.
Roche annonce le démarrage prochain de deux essais de phase II du RG7916 dans la SMA de type 1, 2 et 3, les essais FIREFISH et SUNFISH.
Mise en évidence par une équipe de Généthon de l’efficacité d’une injection dans le liquide céphalo-rachidien d’un produit de thérapie génique dans une souris modèle de SMA
Une demande d’AMM pour le nusinersen a été déposée par Biogen à l’Agence européenne des médicaments et des résultats du nusinersen ont été présentés à la WMS.
Samedi 1er octobre, une réunion des familles SMA s’est tenue à Lyon. Celle-ci a été organisée par le groupe d’intérêt Amyotrophies Spinales dans le but d’informer au mieux les familles affectées par une des formes de cette maladie.
Mise à disposition de la version française de la Myasthenia Gravis Quality of Life Scale (MG-QOL 15)
Une demande d’AMM pour le nusinersen a été déposée par Biogen à la FDA (États-Unis) et le sera prochainement à l’Agence européenne des médicaments (EMA)
Une étude pilote confirme l’intérêt de l’ActiMyo®, un dispositif de surveillance de l’activité physique de patients non ambulants.
Le RG7916, une molécule qui agit sur la maturation de SMN2, évalué dans un essai de phase I chez des volontaires sains a été bien toléré.
Une équipe française soutenue par l’AFM-Téléthon a réalisé une analyse des données de plus de 1000 personnes atteintes de myasthénie.
Des résultats intermédiaires positifs de l’essai de phase III du nusinersen chez des nourrissons atteints de SMA de type I ont été annoncés.
Résultats négatifs d’un essai de phase II du méthotrexate pour réduire les doses de glucocorticoïdes dans la myasthénie généralisée liée aux récepteurs de l’acétylcholine.
Les situations d'urgence médicale peuvent engendrer des aggravations non négligeables de la maladie. Pour gérer au mieux ces situations délicates, 5 fiches pratiques sur la gestion des urgences médicales sont disponibles.
Avexis annonce des résultats préliminaires très encourageants de son essai de thérapie génique dans l’amyotrophie spinale proximale de type I
L'implication du gène AIRE dans l'inégalité homme-femme face aux maladies auto-immunes a pu être mise en évidence par une équipé co-dirigée par Sonia Berrih-Aknin et Rozen le Panse de l'Institut de Myologie.