Myopathie de Duchenne : l’idébénone réduit les complications respiratoires
Des analyses complémentaires de l’essai DELOS en faveur d’un effet protecteur de l’idébénone sur le risque de complication respiratoire dans la myopathie de Duchenne.
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Des analyses complémentaires de l’essai DELOS en faveur d’un effet protecteur de l’idébénone sur le risque de complication respiratoire dans la myopathie de Duchenne.
Annoncée par BioMarin le 31 mai, cette décision signe l'arrêt du développement clinique du Kyndrisa, oligonucléotide antisens visant le saut de l'exon 51 dans la DMD.
Une étude montre que la constipation est fréquente, sous-diagnostiquée et insuffisamment traitée dans la myopathie de Duchenne.
Une équipe, soutenue par l’AFM-Téléthon, rapporte le suivi longitudinal de l’atteinte des membres supérieurs chez des patients atteints de DMD.
La mise au point de chiens modèles de DMD exprimant peu de myostatine ne met pas en évidence d’amélioration de leurs manifestations cliniques.
L'implication du gène AIRE dans l'inégalité homme-femme face aux maladies auto-immunes a pu être mise en évidence par une équipé co-dirigée par Sonia Berrih-Aknin et Rozen le Panse de l'Institut de Myologie.
Une équipe française rapporte une étude sur la ventilation par pipette buccale réalisée chez 8 patients.
Mise en évidence que moins d’adolescents ont besoin d'une arthrodèse vertébrale chirurgicale aux États-Unis
Mise en évidence d’un nouveau marqueur de la sévérité de l’évolution de la myopathie de Duchenne.
Confirmation de l’intérêt des techniques de séquençage de nouvelle génération avec le projet Myocap.
Les 13e Journées de la SFM associées au Colloque Myogénèse se sont déroulées du 23 au 25 novembre 2015 à l’École Normale Supérieure de Lyon.
Une étude apporte la preuve de concept de la faisabilité d’une thérapie cellulaire avec des mésoangioblastes chez 5 patients atteints de DMD.
L’eteplirsen évalué chez 12 garçons atteints de dystrophie musculaire de Duchenne pendant 3 ans ralentit la perte de la marche
Un nouvel acteur biologique dans la myopathie de Duchenne, le gène Jagged-1, améliore les manifestations musculaires chez le chien et le poisson-zèbre
Mise en évidence de l’effet positif de l’halofuginone sur la survie des cellules satellites dans la myopathie de Duchenne et la dysferlinopathie.