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A seulement 4 ans, elle était l’un des visages du Téléthon 2017, aujourd’hui Lou fait l’objet d’un livre qui porte son nom et raconte son histoire

Plusieurs équipes à travers le monde s’intéressent à cette forme très rare d’amyotrophie spinale pour en comprendre les mécanismes.

Destiné aux malades et à leur famille, le « Zoom sur… l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 » vient d’être actualisé.

Une plante utilisée en médecine traditionnelle chinoise à l’étude comme alternative aux traitements récents à l’efficacité limitée et au coût élevé.

Lors de cette 24ème édition, la thérapie génique a fait l’objet de plusieurs présentations avec des résultats encourageants dans plusieurs maladies neuromusculaires.

Une équipe américaine rapporte le cas de deux enfants atteints de SMA parmi les premiers à recevoir un traitement par Spinraza puis par Zolgensma.

Biogen diffuse une information à la demande des autorités de santé européenne et française.

Les résultats de l’essai FORCE évaluant les effets du rituximab dans la myasthénie réfractaire ont été publiés.

Le RG7916 (RO7034067 ; Risdiplam) évalué chez les nourrissons atteints de SMA de type 1 dans un essai encore en cours, est bien toléré aux doses administrées.

Le Ministère de la Santé aurait décidé d’exclure la SMA de type 3 des négociations du prix du Spinraza actuellement en cours. L’AFM-Téléthon dénonce cette situation.

Le conseil génétique permet d’estimer le risque de transmission d’une maladie génétique présente dans la famille et de s’informer des conséquences de ce risque.

Retour d’expérience du nusinersen dans des centres investigateurs allemands.

Les investigateurs de l’essai MGTX ayant apporté la preuve de l’intérêt de la thymectomie dans la myasthénie sur 3 ans, confirment ce résultat avec 5 ans de suivi.

L’activité physique de la majorité des 27 personnes atteintes de myasthénie, âgées en moyenne de 62 ans, qui ont participé à une étude suédoise, atteint le niveau d’exercice recommandé.

Des perturbations de la flore intestinale découvertes chez des personnes atteintes de myasthénie pourraient être à l’origine de leur maladie.