09/04/2012
DMD : inefficacité d'un dérivé de la leupeptine chez le chien GRMD
Le traitement de jeunes chiens GRMD par le C101,un inhibiteur de la calpaïne dérivé de la leupeptine, n’améliore pas la pathologie du muscle.
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09/04/2012
Myopathie de Duchenne : "sleeping beauty", un vecteur non viral
Une équipe britannique met au point une stratégie de thérapie génique prometteuse à base d’un vecteur non viral dans la DMD.
11/01/2012
Myopathie de Duchenne : oligonuclétide antisens et prednisone
Une étude publiée en octobre 2011 montre que la prise de prednisone n’empêche pas de participer à un essai clinique avec oligonucléotides antisens
11/01/2012
DMD : greffe de cellules souches issues de tissus adipeux
Une équipe brésilienne a publié des résultats encourageants d’une greffe de cellules souches issues de tissus adipeux chez le chien GRMD
11/01/2012
Myopathie de Duchenne : essai d'un vecteur AAV2.5-mini-dystrophine
Les résultats d’un essai de thérapie génique de phase I dans la DMD montre que l’AAV2.5 est un bon vecteur pour apporter la mini-dystrophine
11/01/2012
Nouvelle formule pour un activateur de l’utrophine, le SMT C1100
L’association américaine MDA finance un essai de phase I pour tester une nouvelle formulation du SMT C1100, un activateur de l’utrophine
11/01/2012
Myopathie de Duchenne et nabumétone
Une équipe américaine a mis en évidence une nouvelle molécule, le nabumétone, qui augmente l’expression de l’utrophine dans des cultures de cellules
02/12/2011
Femmes transmettrices de DMD/BMD et complications cardiaques
Une étude néerlandaise confirme le bien-fondé d’une surveillance cardiologique espacée des femmes transmettrices de la DMD
17/11/2011
Transfert de cellules MuStem chez le chien GRMD
Une équipe française, soutenue par l’AFM, met en évidence une meilleure efficacité du transfert de cellules MuStem chez le chien modèle de la DMD.
17/11/2011
DMD : Publication des résultats de l’essai DELPHI
Une collaboration européenne montre que le traitement par l’idébénone pendant 12 mois est bien toléré dans la DMD.
27/09/2011
Saut des exons 44, 45 et 53 dans la DMD
Les laboratoires Prosensa et GSK continuent leurs études sur le saut de l’exon 44 et démarrent un programme sur le saut des exons 45 et 53 de la dystrophine.
06/09/2011
"Pareil et différent" : parler de la maladie avec les enfants
"Pareil et différent" est un livre pour enfants qui raconte l’histoire d’un garçon atteint d’une maladie neuromusculaire.
23/08/2011
Myopathie de Duchenne : résultats encourageants du saut d’exon
Bonne tolérance et restauration de l’expression de la dystrophine lors d’un essai de phase Ib/II du saut d’exon chez 19 sujets atteints de myopathie de Duchenne
19/08/2011
La pentoxifylline dans la myopathie de Duchenne
La pentoxifylline est peu efficace et mal tolérée dans la myopathie de Duchenne.
19/08/2011
Un nouveau marqueur dans la myopathie de Duchenne
Mise en évidence d’un nouveau marqueur de sévérité de la myopathie de Duchenne, plus fiable que le taux de créatine kinase: le taux de miARN dans le sang.