SMA : Du nouveau sur l'accès anticipé au nusinersen (Spinraza)
Un avis de la Haute Autorité de Santé du 3 juillet ouvre la voie à l’accès au traitement pour les SMA type 3.
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Un avis de la Haute Autorité de Santé du 3 juillet ouvre la voie à l’accès au traitement pour les SMA type 3.
Le premier traitement de la SMA, le nusinersen (Spinraza), vient d’être autorisé en Europe.
L’absence de protéine SMN altère le développement du foie, du thymus et de la rate.
L’ANSM octroie une ATU de cohorte pour le nusinersen (Spinraza) pour les patients symptomatiques atteints de SMA et n’ayant jamais acquis la marche.
La SMA a fait l’objet de plusieurs communications au congrès annuel de l’American Academy of Neurology aux États-Unis.
Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament donne un avis positif sur le Spinraza TM, un premier pas vers la mise sur le marché.
A l’issue de la fin de la phase I de son essai de thérapie génique, la société Avexis en a annoncé les premiers résultats dans un communiqué de presse du 16 mars 2017.
Les résultats positifs de l’essai CHERISH qui a évalué la tolérance et l’efficacité du nusinersen chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans ont été publiés.
La flunarizine augmente la quantité de protéine SMN dans les motoneurones, améliore la fonction motrice et allonge la durée de vie de souris modèle de SMA
Un appareil qui accroit et entretient les capacités respiratoires grâce à des hyperinsufflations d’air dans les poumons
La commission de la transparence de la HAS (Haute Autorité de Santé) a publié son avis pour le Spinraza / Nusinersen, le premier médicament disponible pour l’amyotrophie spinale.
Résultats d’une étude multicentrique d’histoire naturelle dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1.
La première étude réalisée à partir des données collectées dans le registre international des myopathies GNE vient d’être publiée.
Plus de 450 participants ont assisté au premier congrès scientifique international sur l’amyotrophie spinale.
Une étude américaine démontre la faisabilité de l’injection intrathécale du nusinersen chez 4 adolescents atteints de SMA ayant une arthrodèse.