01/06/2017
SMA : une AMM européenne pour le nusinersen (Spinraza)
Le premier traitement de la SMA, le nusinersen (Spinraza), vient d’être autorisé en Europe.
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30/05/2017
SMA : impact de l’absence de SMN sur le développement de certains organes
L’absence de protéine SMN altère le développement du foie, du thymus et de la rate.
23/05/2017
SMA : ATU de cohorte pour le Spinraza (nusinersen) !
L’ANSM octroie une ATU de cohorte pour le nusinersen (Spinraza) pour les patients symptomatiques atteints de SMA et n’ayant jamais acquis la marche.
04/05/2017
SMA : retour du congrès annuel de l’American Academy of Neurology
La SMA a fait l’objet de plusieurs communications au congrès annuel de l’American Academy of Neurology aux États-Unis.
22/04/2017
SMA : avis positif pour l'autorisation de mise sur le marché européenne du Spinraza
Le Comité des Médicaments à Usage Humain (CHMP) de l’Agence Européenne du Médicament donne un avis positif sur le Spinraza TM, un premier pas vers la mise sur le marché.
24/03/2017
SMA : premiers résultats de thérapie génique
A l’issue de la fin de la phase I de son essai de thérapie génique, la société Avexis en a annoncé les premiers résultats dans un communiqué de presse du 16 mars 2017.
27/02/2018
Amyotrophie spinale liée à SMN1 : publication des résultats de l’essai CHERISH
Les résultats positifs de l’essai CHERISH qui a évalué la tolérance et l’efficacité du nusinersen chez des enfants atteints d’amyotrophie spinale proximale liée au gène SMN1 (SMA) de type 2 ou 3, âgés de 2 à 9 ans ont été publiés.
26/02/2018
Amyotrophie spinale liée à SMN1 : la flunarizine chez la souris
La flunarizine augmente la quantité de protéine SMN dans les motoneurones, améliore la fonction motrice et allonge la durée de vie de souris modèle de SMA
23/02/2018
Rééducation respiratoire : bien utiliser son Alpha 300
Un appareil qui accroit et entretient les capacités respiratoires grâce à des hyperinsufflations d’air dans les poumons
19/02/2018
Avis de la HAS sur le Spinraza
La commission de la transparence de la HAS (Haute Autorité de Santé) a publié son avis pour le Spinraza / Nusinersen, le premier médicament disponible pour l’amyotrophie spinale.
09/02/2018
SMA de type 1 : résultats d’une étude d’histoire naturelle
Résultats d’une étude multicentrique d’histoire naturelle dans l’amyotrophie spinale proximale liée à SMN1 (SMA) de type 1.
05/02/2018
Retour sur le congrès scientifique international SMA de Cracovie
Plus de 450 participants ont assisté au premier congrès scientifique international sur l’amyotrophie spinale.
29/01/2018
SMA : un retour d’expérience du nusinersen aux États-Unis
Une étude américaine démontre la faisabilité de l’injection intrathécale du nusinersen chez 4 adolescents atteints de SMA ayant une arthrodèse.
25/01/2018
SMA : Avexis annonce de nouveaux essais de thérapie génique
Trois nouveaux essais de thérapie génique sont prévus en plus de l’essai STR1VE dans la SMA de type 1 et l’essai STRONG dans la SMA de type 2 en cours.
22/01/2018
Anti-myostatines : une efficacité dépendante de l’importance de l’atteinte musculaire
L’équipe de J. Dumonceaux montre que les anti-myostatines sont efficaces s’il existe un minimum de myostatine.