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Un engagement positif mais la France doit être exemplaire en pérennisant et amplifiant une politique nationale réellement ambitieuse

La dystrophie myotonique de type 1 (DM1) ou maladie de Steinert est une maladie neuromusculaire génétique rare et invalidante, qui touche de nombreux organes et dont l’issue est fatale. Aucun traitement n’est disponible à ce jour pour les malades. Forts de précédentes recherches sur les causes moléculaires de la maladie, des chercheurs et chercheuses de l’Inserm, du CNRS, de Sorbonne Université, du CHU Lille et de l’Université de Lille, en partenariat avec l’Institut de myologie, au sein du Centre de recherche en myologie et du centre Lille neuroscience & cognition, ont développé et testé une thérapie génique prometteuse qui agit directement sur l’origine de la maladie. Les premiers résultats publiés dans Nature Biomedical Engineering montrent, chez la souris, une correction des altérations moléculaires et physiologiques du muscle squelettique .

Si les vacances d’été semblent encore loin, c’est pourtant dès aujourd’hui qu’il faut penser à réserver ! L’AFM-Téléthon propose différents lieux d’accueil et de répit pour les personnes malades et leurs proches aidants. Pour en savoir plus, suivez le guide !